Материал добавлен пользователем chub

У больных врожденными миодистрофиями появилась надежда

Исследователи Национального института артрита и костно-мышечных и кожных заболеваний (NIAMS) совместно со специалистами других исследовательских центров впервые на мышиной модели продемонстрировали, что атрофирующиеся при наследственных заболеваниях мышцы можно восстановить с помощью одного препарата.

В экспериментах использовались две линии генетически модифицированных мышей. У мышей одной линии развивалось состояние, аналогичное миодистрофии Дюшенна, у животных второй линии – дистрофии мышц конечностей. В возрасте 45-90 дней мышцы таких животных начинают перерождаться в фиброзную ткань и инфильтрироваться клетками-медиаторами воспаления. Такие мыши теряют способность бегать и плавать. Однако ежедневный прием препарата трихостатина А (trichostatin A) – ингибитора фермента деацетилазы – в течение двух-трех недель полностью восстанавливал мышцы животных и возвращал им способность полноценно двигаться.

По словам одного из руководителей исследования Витторио Сарторелли (Vittorio Sartorelli), препарат не устраняет причину заболевания, а лишь стимулирует регенерацию мышц. Он утверждает, что до начала клинических испытаний необходимо проведение дальнейших экспериментов с целью выяснения срока действия препарата и его эффективности в отношении более крупных животных, например собак.

Открытие сделано благодаря более ранним достижениям лаборатории Сарторелли. В 2002 году ученые установили, что под действием ингибиторов деацетилазы мышечные клетки лучше растут и дифференцируются. Некоторое время спустя они показали, что это происходит за счет изменения генной экспрессии, в результате которого экспрессия одних генов понижается, а других – повышается, при этом подавляется синтез одних белков и активизируется – других. В число последних входит белок фоллистатин.

То, что фоллистатин участвует в развитии мышечной ткани, было известно ранее. Подробное изучение происходящих при этом процессов показало, что фоллистатин ингибирует активность другого белка – миостатина, – в результате чего происходит стимуляция роста мышечных клеток. Одним из методов инактивации миостатина является стимуляция фоллистатина, что и происходит при приеме ингибиторов деацетилазы.

Исследователи также продемонстрировали, что у нормальных животных экспрессия фолистатина повышается при повреждении мышц. Причем прием ингибиторов деацетилазы после повреждения еще больше усиливал синтез фоллистатина, наряду с еще двумя белками-маркерами усиленной мышечной регенерации.

Интернет-журнал «Коммерческая биотехнология» http://www.cbio.ru/  по материалам Bio.com