Генная терапия амавроза Лебера
Исследователи из США и ЕС представили отчет о новом этапе клинических испытаний методики генной терапии амавроза Лебера – генетического заболевания, ведущего к постепенной потере зрения.
В эксперименте, отчет о котором опубликован в журнале The Lancet, приняли
участие 12 пациентов с генетическим заболеванием в возрасте от 8 до 44 лет. Суть
лечения заключалась во введении в сетчатку безвредного аденовируса, несущего
нормальные копии гена пигмента сетчатки, синтез которого был нарушен у пациентов.
Целью ученых была оценка безопасности экспериментальной процедуры, оценка
эффективности лечения в их задачи первоначально не входила.
По данным авторов исследования, добровольцы хорошо перенесли введение
геннотерапевтического препарата. Каких-либо серьезных побочных эффектов за
период наблюдения зафиксировано не было. У всех участников было отмечено
существенное увеличение светочувствительности, причем наиболее значительные
результаты были достигнуты в группе самых юных пациентов.
Наиболее впечатляющими оказались результаты лечения 8-летнего мальчика, который
до экспериментальной процедуры был практически лишен возможности передвигаться
самостоятельно. Спустя год зрение у ребенка восстановилось до уровня, близкого к
норме: он не только начал передвигаться без помощи трости, но и научился
кататься на велосипеде.
Лечение врожденного амавроза Лебера – одно из наиболее перспективных направлений
генной терапии. Клинические испытания этой методики проводятся несколькими
группами исследователей. Ранее частичного восстановления зрения у нескольких
пациентов с этим заболеванием удалось достичь группе американских ученых.
Долгосрочное наблюдение подтвердило, что результаты лечения могут сохраняться на
протяжении длительного времени.
Источник: Medportal.ru