Ученые ''редактируют'' ДНК, чтобы изменять гены взрослых организмов ради излечения
"Генетическое заболевание было впервые излечено у взрослых животных с помощью революционной технологии по редактированию генома, способной привносить малейшие изменения в обширную базу данных молекул ДНК с ювелирной точностью", - сообщает корреспондент The Independent.
С помощью этой технологии ученые излечили взрослых лабораторных мышей от
наследственного заболевания печени, изменив одну "букву" генетического алфавита,
которая мутировала в жизненно важном гене, задействованном в метаболизме печени.
Ученые Массачусетского технологического института воспользовались технологией
Crispr, которая применялась с помощью внутривенных инъекций под высоким
давлением, чтобы обнаружить и исправить единственную мутировавшую пару
нуклеотидов в гене печени, известном как LAH. У людей мутация ведет к
патологическому накоплению аминокислоты тирозин, что требует лечения
медикаментами и специальной диетой, отмечает Стив Коннор.
"По сути, мы продемонстрировали возможность использования системы Crispr для
излечения генетического заболевания у животного. Мы выбрали заболевание печени,
очень похожее на человеческое, - пояснил корреспонденту автор исследования
профессор Дэниел Андерсон. - Мы думаем, это важное доказательство того, что
технология может применяться в медицине".
Источник: Inopressa.ru