В детской больнице Бостона разрабатывается способ лечения генетически обусловленной потери слуха
В детской больнице Бостона разрабатывается способ лечения генетически обусловленной потери слуха. По словам возглавляющего исследования отоларинголога Джеффа Хольта (Jeff Holt), в случае успеха всех этапов испытаний, у детей, теряющих способность слышать из-за генетических мутаций, можно будет предотвратить глухоту.
Из-за примерно 70 генетических мутаций один человек из тысячи теряет слух к
подростковому возрасту. Генная инженерия может помочь во всех этих случаях.
Технология Хольта и коллег заключается в использовании модифицированных вирусов
для удаления и замены мутировавших генов. «Наша стратегия заключалась в
использовании вирусного вектора, удалении опасных генов и замены их корректной
последовательностью ДНК для ТМС1», – говорит Хольт. ТМС1 – ген, критический
важный для слуха, поскольку он кодирует белки, превращающие звук в электрические
сигналы, которые обрабатывает мозг.
Доклинические испытания прошли на двух типах глухих мышек: одни воспроизводили
доминантную, другие – рецессивную мутацию ТМС1 у людей. Генетически
модифицированный адено-ассоциированный вирус AAV1 использовался для доставки
функционирующего гена ТМС1 во внутреннее ухо. Для обеих форм мутаций это
восстанавливало функции гена.
Первичными критериями успешности в работе Хольта были генетическое тестирование
и анализ активности мозга. Но нужно было убедиться, что мыши действительно могут
слышать. Для этого их поместили в экспериментальные ящики с сенсорами и
динамиками, производящими резкие громкие звуки. «Мы не можем просто спросить
мышь, слышит ли она, но мы можем произвести резкий громкий звук, и нормальная
мышь подпрыгнет в ответ на это, а глухая – никак не отреагирует. После нашей
генной терапии глухие мыши начали подпрыгивать», – рассказал Хольт.
Источник: Medportal.ru