Ученые начинают испытания стволовых клеток на эмбрионах

Британские и шведские ученые объявили о начале клинических испытаний по введению стволовых клеток эмбрионам. Они надеются, что благодаря этому методу станет возможным предотвращать или значительно снижать вероятность проявления у детей ряда наследственных заболеваний, в частности, несовершенного остеогенеза, характеризующегося повышенной ломкостью костей.

Испытания начнется в январе в шведском Каролинском институте и в детской больнице на Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне. Ученые используют стволовые клетки, полученные в результате прерванных беременностей.

Несовершенный остеогенез (osteogenesis imperfecta) проявляется у одного из 25 тысяч новорожденных. Младенцы рождаются с многочисленными переломами и часто не выживают. У тех же, кто выжил, наблюдаются проблемы развития, нарушения слуха, проблемы с зубами, и ежегодно у них случается до 15 переломов костей.

Это происходит из-за нарушений ДНК на этапе развития плода. У таких детей коллаген - фибриллярный белок, составляющий основу соединительной ткани – либо очень плохого качества, либо вообще полностью отсутствует. Профессор Лин Читти из больницы на Грейт-Ормонд-стрит проведет ряд генетических анализов, чтобы выявить причину появления такого заболевания.

"Это очень серьезное заболевание. Наша цель – понять, могут ли стволовые клетки воспрепятствовать его развитию в утробе матери", - сказала она в интервью Би-би-си. Эмбрионам с предпосылками к развитию несовершенного остеогенеза будет введен вид стволовых клеток, способных трансформироваться в хрящи, кости и мышечную ткань.

15-ти младенцам процедура будет произведена как на стадии развития в утробе матери, так и сразу после рождения, а еще 15-ти - только после появления на свет. Семьи, принявшие участие в эксперименте, будут находиться под наблюдением в течение двух лет.

Первой группе клетки будут введены в промежутке между 20 и 34 неделями беременности. На этом этапе половые органы эмбриона уже сформированы, и опасности повредить репродуктивную систему плода нет. Вероятность отторжения плодом посторонних тканей ученые считают весьма незначительной.

21-летний британец Адам Рейнолдс из Гемпшира родился с поломанными руками и трещиной в позвоночнике. По его словам, главная проблема в детстве заключалась в том, что надо было все время себя останавливать, потому что "дети хотят все время носиться и играть со сверстниками".

Если он играл в футбол, то преимущественно стоял на воротах, чтобы снизить риски переломов. По словам Адама, за свою жизнь он ломал кости около 40 раз. Это меньше, чем у многих других больных несовершенным остеогенезом, но его травмы заживают намного медленнее, чем у других. В мае 2009 года он сломал ногу. С тех прошло шесть лет, он перенес 12 операций, но полного восстановления достичь так и не удалось. Его левая нога на 10 сантиметров короче правой.

"Жизнь, конечно, не сахар. Если обычный человек зацепит мизинцем ножку стола, он просто скажет: "Ой". Я воскликну: "Опять сломал!", - делится Адам. Однако он не считает, что его заболевание стало тормозом в жизни. На прошлой неделе он получил первую степень по специальности "бухгалтерское дело и финансы" и уже начал работать. "То, что, возможно, придумали способ борьбы с этим явлением, это просто грандиозно", - говорит Адам.

На данном этапе о том, чтобы полностью победить заболевание, речь пока не идет. По словам ученых, если с помощью стволовых клеток они научатся укреплять кости, чтобы хотя бы уменьшить количество трещин и переломов у людей с подобным диагнозом и улучшить механизмы развития скелета, это уже станет большим достижением. Главное условие на пути к успеху – начать лечение еще до того, как кости сформировались и начали развиваться, то есть на стадии беременности. При этом ученые отмечают, что результаты лечения во многом будут зависеть от формы заболевания, а значит, стволовая терапия вряд ли будет одинаково эффективной для всех.

Вживление стволовых клеток уже применялось в двух случаях после выявления у плода признаков остеогенеза, однако без проведения масштабных клинических испытаний говорить об эффективности терапии невозможно. "Подобные испытания на эмбрионах проводятся впервые, и если все пройдет успешно, это откроет горизонты для лечения разного рода патологий у зародышей, когда у родителей не останется других альтернатив", - считает доктор Сесилия Готерстром из Каролинского института в Швеции. По ее словам, стволовые клетки однажды сыграют роль в предупреждении и лечении мышечной дистрофии Дюшенна и других заболеваний опорно-мышечного аппарата.

Источник: Bbc.co.uk