Генная терапия поможет справиться с муковисцидозом
Исследователи из Левенского католического университета (KU Leuven, Бельгия) разработали метод лечения муковисцидоза с помощью генной терапии. Пока новая методика опробована только на клеточных культурах и лабораторных мышах, однако авторы считают, что в перспективе ее можно будет использовать и в клинике.
Причиной возникновения муковисцидоза является мутация в гене CFTR. Он кодирует
белок, контролирующий работу ионных каналов и транспорта ионов хлора в клетке. В
настоящее время вылечить муковисцидоз невозможно, а существующая терапия лишь
облегчает состояние больных и продлевает их жизнь.
Зегер Дебисер (Zeger Debyser) и его коллеги ранее сообщали, что им удалось
разработать новое лекарство, восстанавливающее работу ионных каналов. Однако
этот препарат помогал лишь некоторым пациентам.
Сейчас ученые решили бороться с муковисцидозом с помощью генной терапии. Для
доставки в клетки полноценного гена CFTR, не несущего мутацию, авторы
использовали аденоассоциированный вирус. Генная терапия привела к нормализации
транспорта воды и ионов хлора в культурах клеток, а также избавила мышей,
страдающих муковисцидозом, от симптомов заболевания.
Впрочем, авторам еще предстоит выяснить, как долго длится терапевтический эффект
и будут ли нуждаться пациенты в повторном введении вируса, несущего копию
поврежденного гена.
Источник: Medportal.ru