Прорыв в терапии рассеянного склероза

Компания «Рош» объявила сегодня о том, что Управление по контролю за пищевыми продуктами и медикаментами США (FDA) присвоило статус «прорыв в терапии» экспериментальному препарату окрелизумаб (OCREVUSTM), предназначенному для лечения пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом (ППРС). В настоящее время не существует зарегистрированных препаратов для лечения ППРС – тяжёлой формы рассеянного склероза, характеризующейся постоянным ухудшением симптомов, как правило, без явных рецидивов или периодов ремиссии.

«Окрелизумаб является первым лекарственным препаратом для применения при рассеянном склерозе, которому FDA присвоило статус «прорыв в терапии», – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский специалист и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – С учетом отсутствия утвержденных методов лечения первично-прогрессирующего рассеянного склероза, окрелизумаб потенциально может закрыть эту важную неудовлетворенную медицинскую потребность. Мы готовы работать с FDA с тем, чтобы окрелизумаб как можно быстрее стал доступен пациентам с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом».

Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний; этот статус помогает как можно скорее получить разрешение FDA и сделать новые препараты доступными для пациентов. В данном случае присвоение статуса основано на положительных результатах базового исследования III фазы ORATORIO, демонстрирующих значительное уменьшение прогрессирования инвалидизации и других маркеров активности заболевания при лечении окрелизумабом по сравнению с плацебо. Основные результаты были представлены на 31-м конгрессе Европейского комитета по лечению и исследованиям рассеянного склероза (ECTRIMS) в октябре 2015 года.

Компания «Рош» планирует добиваться регистрации по показаниям ППРС и РРС (рецидивирующий рассеянный склероз, более распространенная форма этого заболевания). Результаты 3 базовых исследований III фазы будут представлены в регуляторные органы мирового уровня в первой половине 2016 года.
OCREVUSTM – патентованное наименование экспериментального препарата окрелизумаб, представленное в регуляторные органы мирового уровня.

О препарате окрелизумаб

Окрелизумаб – экспериментальное гуманизированное моноклональное антитело, предназначенное для селективного воздействия на CD20-позитивные B-клетки. Данные клетки являются специфическим типом иммунных клеток, которые, предположительно, играют ключевую роль в поражении миелиновой оболочки (выполняющей защитную и изолирующую функции) и аксонов нервных клеток, что может привести к инвалидизации пациентов с РС. Согласно данным доклинических исследований, окрелизумаб связывается с поверхностными белками CD20, экспрессируемыми на определенных B-клетках, за исключением стволовых и плазматических клеток, что позволяет сохранять важные функции иммунной системы.

Кроме исследования ORATORIO, программа клинической разработки III фазы препарата окрелизумаб включает в себя исследования OPERA I и OPERA II – рандомизированные двойные слепые, двойные маскированные международные многоцентровые исследования, с участием пациентов с рецидивирующими формами РС.

Об исследовании ORATORIO при ППРС

ORATORIO представляет собой рандомизированное двойное слепое глобальное многоцентровое исследование III фазы по оценке эффективности и безопасности препарата окрелизумаб по сравнению с плацебо у 732 пациентов с ППРС. Первичной конечной точкой исследования являлось время до начала подтвержденного прогрессирования инвалидизации (CDP), происходившего на протяжении не менее 12 недель.
Показатель CDP измеряет устойчивый рост определяемой протоколом балльной оценки по расширенной шкале оценки степени инвалидизации (EDSS) у пациентов. Шкала EDSS основана на данных физикального и неврологического обследования семи функциональных систем организма. Функциональные системы включают зрение, координацию, движение конечностей, силу, интеллектуальные способности, функции кишечника и мочевого пузыря, сохранение чувствительности и способность ходить.

О рассеянном склерозе

Рассеянный склероз – хроническое заболевание, которым страдает около 2,3 миллионов человек по всему миру, и для которого в настоящее время не существует метода полного излечения. , Рассеянный склероз связан c аномальной активностью иммунной системы в отношении миелиновой оболочки нервных клеток (изолирующая и поддерживающая оболочка вокруг нервных клеток) в головном мозге, спинном мозге и зрительных нервах, что приводит к воспалению и последующему повреждению. Повреждение этих нервов может быть причиной различных симптомов, включая мышечную слабость, утомляемость и проблемы со зрением, и в конечном итоге может привести к прогрессирующей инвалидизации.
Первично-прогрессирующий рассеянный склероз – тяжёлая форма рассеянного склероза, характеризующаяся постоянным ухудшением симптомов, как правило, без явных рецидивов или периодов ремиссии.1 Примерно у каждого десятого больного рассеянным склерозом диагностируется первично-прогрессирующая форма данного заболевания. Зарегистрированные средства для лечения ППРС отсутствуют.