«Рош» присоединяется к программе гуманитарной помощи Всемирной федерации гемофилии

Компания «Рош» объявляет о присоединении к программе гуманитарной помощи Всемирной федерации гемофилии (ВФГ) – важной инициативе, направленной на решение проблемы отсутствия доступа к медицинской помощи для людей с наследственными нарушениями свертываемости крови в развивающихся странах.

Совместно с компаниями Chugai и Genentech, входящими в группу компаний «Рош», вклад «Рош» в программу ВФГ состоит в бесплатном предоставлении препарата Гемлибра® (эмицизумаб) – профилактического средства при гемофилии А, и в финансировании тренинга в рамках Программы по развитию комплексной помощи с целью обеспечить наличие местной инфраструктуры и медицинских знаний для оптимизации и надлежащего использования предоставленного препарата Гемлибра.

За счет этой благотворительной помощи 1000 человек с гемофилией А в развивающихся странах в течение пяти лет будут получать профилактическое лечение препаратом Гемлибра, при этом особое внимание будет уделяться пациентам с острой потребностью в таком лечении, включая людей любого возраста с ингибиторами к фактору VIII и детей без ингибиторов к фактору VIII. Доступ к профилактическому лечению (стандарт терапии при гемофилии А для предотвращения кровотечений в большинстве развитых стран) в развивающихся странах существенно ограничен, выделяются лишь ограниченные ресурсы для неотложных ситуаций и острых кровотечений. [1, 2] В рамках программы гуманитарной помощи ВФГ профилактическое лечение в настоящее время предоставляется примерно для 1500 человек с гемофилией А.

«Благодаря благотворительной помощи компании «Рош» намного больше людей с гемофилией А смогут получить профилактику по программе гуманитарной помощи ВФГ. Важно отметить, что благодаря этой помощи возможность лечения получат также люди с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII, для которых ранее выбор методов лечения был очень ограничен или лечение отсутствовало, – говорит президент ВФГ Ален Вейлл. – Повышение доступности профилактического лечения может иметь огромное значение в странах с недостаточными возможностями по диагностике и лечению гемофилии А».

Большинство людей с гемофилией в развивающихся странах совсем не получают лечения, или оно является недостаточным, что существенно влияет на состояние их здоровья, качество и продолжительность жизни. В странах, где нет доступа к лечению, дети с тяжелой формой гемофилии часто не доживают до совершеннолетия.

«Мы гордимся тем, что присоединились к программе гуманитарной помощи ВФГ – важной инициативе, направленной на решение проблемы отсутствия доступа к медицинской помощи для людей с наследственными нарушениями свертываемости крови в развивающихся странах, – говорит Билл Андерсон, руководитель подразделения Фарма в компании «Рош». – Партнерство с ВФГ отражает нашу приверженность сообществу гемофилии и стремлению обеспечить быстрый, широкий и устойчивый доступ к препарату Гемлибра для всех пациентов с гемофилией А в мире, которые могут получить пользу от этого важного варианта лечения».

Гемлибра – единственное профилактическое средство, обеспечивающее эффективный контроль кровотечений, и применяемое подкожно в нескольких вариантах дозирования, с интервалом до четырёх недель. [4] Препарат изучен в рамках одной из крупнейших программ базовых клинических испытаний с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая четыре базовых исследования HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 и HAVEN 4). Гемлибра имеет регистрацию в более чем 50 странах мира для применения в качестве рутинной профилактики с целью предотвратить или снизить частоту эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрело в приоритетном порядке и одобрило 4 октября 2018 года применение Гемлибры для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей, в возрасте от рождения, с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. [3] Комитет ЕС по лекарственным средствам для человека (CHMP) 1 февраля 2019 года рекомендовал зарегистрировать в ЕС препарат Гемлибра компании «Рош» для рутинной профилактики эпизодов кровотечения у взрослых и детей с тяжёлой формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Продолжается подача заявок в регулирующие органы во всем мире и регистрация препарата Гемлибра.

О препарате Гемлибра (эмицизумаб)

Гемлибра – биспецифичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Гемлибра – профилактический препарат, вводимый подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели. В рамках программы клинической разработки оценивается безопасность и эффективность Гемлибры и ее потенциал для преодоления существующих клинических проблем: краткосрочного действия существующих методов лечения, выработки ингибиторов фактора VIII и потребность в частом венозном доступе. Препарат Гемлибра создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и в настоящее время совместно разрабатывается компаниями Chugai, Genentech и «Рош». В США препарат распространяется под маркой Гемлибра (эмицизумаб-kxwh) для пациентов с ингибиторами к фактору VIII, где “kxwh” добавлено для обеспечения соответствия требованиям разработанного FDA отраслевого руководства по непатентованным наименованиям биопрепаратов.

Ссылки

1. Poon MC and Lee A. Individualized prophylaxis for optimizing hemophilia care: can we apply this to both developed and developing nations? Thrombosis Journal. 2016; 14:32.
2. De Kleijn P et al. Differences between developed and developing countries in paediatric care in haemophilia. Haemophilia. 2012;18:94-100.
3. Ghosh K, Ghosh K. Management of haemophilia in developing countries: challenges and options. Indian J Hematol Bloos Transfus. 2016 July-Sept; 32(3):347-355.
4. FDA. Hemlibra Prescribing Information. [Интернет; январь 2019 г.] Доступно по ссылке: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda docs/label/2017/761083s000lbl.pdf