Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
Компания «Рош» представила новые данные исследования SUNFISH по препарату рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии
Компания «Рош» представила 1-годичные данные второй части клинического исследования SUNFISH — международного плацебо-контролируемого исследования, в котором оценивается применение препарата рисдиплам у пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го или 3-го типа.
Исследование показало, что изменение от исходного уровня по шкале оценки
двигательной функции MFM-32 (первичная конечная точка) было значимо больше у
пациентов, получавших лечение рисдипламом, по сравнению с контрольной группой
(средняя разница 1,55 балла; p=0,0156). Улучшение достигнуто также по ключевой
вторичной конечной точке — показателям по пересмотренному модулю RULM по оценке
функций верхних конечностей (разница 1,59 балла; p=0,0028). Безопасность
рисдиплама в исследовании SUNFISH соответствовала известному профилю
безопасности препарата. Результаты представлены на втором Международном
научно-клиническом конгрессе по спинальной мышечной атрофии, который прошел 5-7
февраля в Эври (Франция).
Предварительный анализ в подгруппах показал, что самые сильные ответы по MFM-32
по сравнению с плацебо наблюдались в самой младшей возрастной группе (2-5 лет)
(78,1% против 52,9%, достигли увеличения на 3 и более баллов). Важно отметить,
что в возрастной группе 18-25 лет наблюдалась стабилизация заболевания (57,1%
против 37,5%, соответственно, стабилизация определялась как увеличение на 0 и
более баллов), что является целью лечения у пациентов с заболеванием на более
продвинутой стадии.
«Рисдиплам — первый исследуемый лекарственный препарат, для которого получены
плацебо-контролируемые данные применения у широкой популяции пациентов, включая
детей, подростков и взрослых, — прокомментировал Эудженио Меркьюри, доктор
медицинских наук, главный исследователь SUNFISH, профессор кафедры детской
неврологии в Католическом университете (Рим, Италия). — Данные предполагают, что
рисдиплам способен сохранить и потенциально обеспечить большую независимость за
счет улучшения моторной функции у пациентов со СМА 2-го типа или пациентов со
СМА 3-го типа, которые неспособны передвигаться самостоятельно».
Безопасность рисдиплама в исследовании SUNFISH соответствовала известному
профилю безопасности препарата; не было выявлено никаких новых сигналов
безопасности. Профиль нежелательных явлений был схожим с таковым у плацебо.
Наиболее частыми нежелательными явлениями были инфекции верхних дыхательных
путей (31,7%), назофарингит (25,8%), гипертермия (20,8%), головная боль (20%),
диарея (16,7%), рвота (14,2%) и кашель (14,2%). В то время как уровень инфекций
нижних дыхательных путей в целом был одинаковым в обеих группах лечения (RIS
19%, PLB 20%), в группе рисдиплама у большего числа пациентов наблюдались
серьезные инфекции нижних дыхательных путей (RIS 10% PLB 2%), однако, согласно
отчетам исследователей, они не были связаны с проводимым лечением и разрешились
без изменений в нем. На сегодняшний день во всех клинических исследованиях
лечение рисдипламом получили более 400 пациентов. При этом ни в одном из
исследований не выявлено данных по безопасности, которые привели бы к
прекращению участия по причинам, связанным с проводимым лечением.
«Мы очень воодушевлены положительными результатами в этой широкой популяции
пациентов со СМА, многие из которых не получают необходимой помощи и
недостаточно представлены в клинических исследованиях, — говорит Леви Гарруэй,
главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке
лекарственных препаратов компании “Рош”. — Это исследование помогло нам понять,
какие метрики являются наиболее значимыми для пациентов, а также важность
стабилизации у пациентов с заболеванием на более развернутой стадии».
Компания «Рош» ведет клиническую разработку рисдиплама — исследуемого
модификатора сплайсинга гена выживаемости моторных нейронов 2 (SMN2), в форме
для приема внутрь, совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC
Therapeutics. Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических
исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее
получавших терапию по поводу своего заболевания. Популяция участников
клинических исследований рисдиплама представляет широкий спектр людей, живущих
со СМА, с целью обеспечения доступности препарата для всех пациентов с
соответствующими показаниями.
В ноябре 2019 года Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых
продуктов и медикаментов США (FDA) принято решение о приоритетном рассмотрении
заявки на регистрацию рисдиплама. Ожидается, что решение будет принято до 24 мая
2020 г.