Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
Компания «Рош» подала заявку на регистрацию в России препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии
Компания «Рош» сообщает о подаче в Министерство здравоохранения РФ заявки на регистрацию лекарственного препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.
Спинальная мышечная атрофия — тяжелое наследственное заболевание, при котором
вследствие мутации в гене выживаемости моторных нейронов (SMN1) происходит
потеря нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В
зависимости от типа заболевания, физическая сила пациента и его способность
ходить, двигаться, принимать пищу или дышать могут быть значительно снижены или
полностью утрачены.
Рисдиплам — инновационный лекарственный препарат, выпускаемый в форме порошка
для приготовления раствора для приема внутрь. Рисдиплам является модификатором
сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных
моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает
уровень белка SMN в организме.
В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования
FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования
SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.
Екатерина Фадеева, руководитель медицинского отдела АО «Рош-Москва»: «Спинальная
мышечная атрофия — это заболевание с высоким уровнем неудовлетворенной
медицинской потребности. В случае принятия положительного решения о регистрации
препарата рисдиплам в России, у специалистов появится новая эффективная опция
для патогенетического лечения пациентов со СМА с альтернативным способом
введения».
Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам совместно с
Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Препарат изучается в
рамках обширной программы клинических исследований по СМА. В программе участвуют
пациенты от рождения до 60 лет, в том числе ранее получавшие терапию от СМА.
На сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом
получили более 400 пациентов, при этом ни в одном из исследований не выявлено
данных по безопасности, которые привели бы к прекращению участия по причинам,
связанным с проводимым лечением.
В ноябре 2019 года сообщалось, что Управление по санитарному надзору за
качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрит заявку на
регистрацию рисдиплама в приоритетном режиме. Ожидается, что решение FDA будет
принято до 24 мая 2020 года.