Всероссийский союз пациентов предложил меры по повышению доступности клеточной терапии CAR-T в России
На площадке XI Всероссийского конгресса пациентов, который ежегодно проводит Всероссийский союз пациентов, состоялся круглый стол «Перспективы применения клеточной терапии в клинической практике» с участием представителей органов исполнительной власти, научных организаций, компаний-производителей, а также медицинского и пациентского сообществ.
Ключевым для обсуждения экспертов стал вопрос о повышении доступности для
российских пациентов инновационных возможностей лечения злокачественных
заболеваний, в частности CAR-T терапии.
В течение последних нескольких лет инновационные методы лечения жизнеугрожающих
заболеваний, основанные на клеточной, иммунной и генной терапии, все шире
применяются во всем мире. Одним из примеров стала уже зарегистрированная в
некоторых странах, а в будущем – и в России, технология CAR-T для лечения ряда
злокачественных заболеваний крови. Это метод терапии, основан на
использовании собственных клеток пациента для разрушения злокачественных клеток.
В соответствии с технологией из крови пациента выделяются Т-лимфоциты и
генетически модифицируются так, чтобы они начали «узнавать» опухоль. Затем эти
модифицированные клетки возвращаются в организм пациента уже в виде
биомедицинского препарата. Для достижения эффекта терапии в большинстве случаев
достаточно лишь одной инъекции.
На сегодняшний день клеточная терапия применяется в 20 странах мира, где для
использования технологии уже сертифицированы 140 медицинских центров. Ряд
международных производителей также планирует регистрацию препаратов CAR-T в
России. В связи с этим ключевой задачей на данный момент является приведение
системы регулирования обращения технологии в соответствие с условиями,
возможностями и необходимостью их применения в клинической практике. Изменения,
необходимые для устранения барьеров на пути пациентов к инновационным
технологиям обсудили участники круглого стола «Перспективы применения клеточной
терапии в клинической практике».
«На данный момент в терапии CAR-T в России нуждаются по данным документа
«Злокачественные новообразования в России в 2018» под редакцией А.Д. Каприна и
анализа эффективности терапии 1-ой и 2-ой линии 300 пациентов с острым
лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), 600 пациентов с множественной миеломой (ММ) и 700
пациентов с неходжкинской лимфомой (НХЛ). Своевременное и комплексное
обеспечения таких пациентов возможно только при условии государственной
поддержки, в обратном случае применение технологии будет происходить лишь в
разовых случаях», - говорит Иван Моисеев, доцент кафедры гематологии,
трансфузиологии и трансплантологии ФПО, Заместитель директора по научной работе
НИИДОГиТ им.Р.М.Горбачевой.
Сегодня, по словам экспертов, с точки зрения организации закупки технологии
сложностей нет, в то же время регуляторные аспекты регистрации и доступности
CAR-T требуют обсуждений. Препятствием для быстрого доступа технологии на
российский рынок может стать существующее определение технологии в российском
законодательстве, устанавливающее подход к регулированию обращения CAR-T
препаратов.
«Как определить CAR-T? Это биомедицинский клеточный продукт или лекарственный
препарат? Отсутствие государственной регистрации CAR-T как БМКП или ЛП является
на сегодняшний день своего рода ключевой проблемой, не позволяющей осуществить
закупку таких продуктов. Остальные проблемы закупок могут быть решены в рабочем
порядке без изменений действующего законодательства. Такая неопределенность в
статусе CAR-T продуктов на российском рынке влечет за собой невозможность
обеспечения пациентов жизнеспасающей терапией со стороны государства”, - сказал
Константин Перов, к.э.н., директор Института конкурсных технологий.
При обсуждении определения технологии эксперты учитывали такие факторы, как
модель лицензирования, соответствие законодательства реалиям клинической
практики и нестандартному характеру технологии, а также возможность
стандартизации подхода.
«В законодательстве России CAR-T подпадает под определение как биомедицинских
клеточных продуктов (клеточная часть), так и генотерапевтических лекарств (генно-модифицированная
ДНК), в то время как ЕАЭС и зарубежные системы здравоохранения относят подобную
терапию исключительно к высокотехнологичным лекарственным препаратам.
Интерпретация клеточных технологий как лекарственных препаратов российским
законодательством позволит использовать уже имеющуюся регуляторную базу и
России, и стран ЕАЭС как в сфере регистрации и контроля лекарств, так и в сфере
здравоохранения, с установлением отдельных особенностей регулирования в силу
специфики продукции», - говорит Равиль Ниязов, к.м.н., специалист по разработке
и регулированию лекарств в Центре научного консультирования.
Такая стандартизация подхода, утверждает Ниязов, позволит ускорить доступ
технологии на рынок, а также обеспечит гармонизацию регулирования не только в
рамках стран-участниц ЕАЭС, но и с ведущими регуляторными системами мира.
«Возможность ускоренной регистрации таких технологий сегодня не предусмотрена
законодательством ЕАЭС, что, безусловно, отдаляет сроки практического внедрения
инноваций в систему здравоохранения. При этом жизнеспасающая терапия нужна
пациентам уже сегодня. Отсутствие четкой регламентации применения технологии до
регистрации существенно ограничивает для них эту возможность. Внести изменения в
законодательство в этой области необходимо. В том числе вопрос о
дорегистрационном доступе должен быть непременно учтен при формировании
национальных клинических рекомендаций», - говорит Алексей Федоров, Эксперт
Всероссийского союза пациентов.
Не менее важным сегодня представляется вопрос определения источника
финансирования закупок клеточной терапии. Сложность организации медицинской
помощи с применением генно-клеточных технологий, а также стоимость ведения и
лечения пациента диктуют целесообразность включения данного вида медицинской
помощи в перечень видов высокотехнологичной медицинской помощи (далее - ВМП),
осуществляемой по программе государственных гарантий.
«CAR-T - инновация, которая в перспективе может полностью поменять, если не
заменить, существующие подходы к лечению, что в свою очередь требует глобальной
перестройки системы здравоохранения и внедрения инновационных подходов к оплате
такой медицинской помощи государством. Финансовое обеспечение доступа к
генно-клеточным технологиям по программе ВМП позволит планировать объемы
оказываемой медицинской помощи, равномерно распределять их, а также обеспечит
должный уровень контроля за соответствием учреждений, работающих с клеточной
терапией, необходимым стандартам, которых на сегодняшний день насчитывается
850», - сказала Влада Федяева, заместитель начальника отдела методологии
разработки и экспертной оценки клинических рекомендаций ФГБУ "ЦЭККМП" Минздрава
России.
Обеспечение закупки через государственный фонд поддерживают и представители
пациентского сообщества, подчеркивая острую необходимость в открытии доступа к
инновационной терапии в кратчайшие сроки.
«При использовании клеточных технологий, в частности CAR-T терапии, могут быть
спасены жизни большинства пациентов, у которых при стандартных схемах лечения
нет никаких шансов на выживание. Это конечно невероятный прогресс. И для
пациентского сообщества – это главный критерий включения такого лечения в
программу государственных гарантий. Сегодня, к сожалению, ситуация такова, что
пациенты с рефрактерными ОЛЛ и НХЖЛ вынуждены обращаться за жизнеспасающим
лечением в другие страны», - говорит Александр Бочаров, Заместитель Председателя
правления Межрегиональной общественной организации «Содействие больным
саркомой»
С учетом инновационного характера технологии, изменений также потребует и подход
к контролю качества клеточной терапии. В соответствии с действующими Правилами
ввода лекарственных препаратов в гражданский оборот на территории РФ1,
компания-импортер обязана предоставлять для первых трех партий препарата,
впервые ввозимого в Российскую Федерацию, протокол испытаний. Так как CAR-T
технология подразумевает использование клеток крови самого пациента, количество
препарата крайне ограничено, а значит и тестирование его стандартным способом
невозможно.
По итогам заседания участники круглого стола приняли резолюцию с предложениями о
мерах по повышению доступности инновационных методов терапии тяжелых
заболеваний. Документ будет направлен в органы исполнительной власти,
Федеральное собрание, Администрацию президента для оценки экспертных
рекомендаций.