Форум общества гемофилии

17 ноября 2021 года в г. Москве состоялся VI Всероссийский форум ИТП (идиопатической тромбоцитопенической пурпуры). Форум, организованный Всероссийским обществом гемофилии, собрал ведущих медицинских экспертов и пациентов, которые обсудили вопросы ранней диагностики и лечения этого жизнеугрожающего заболевания, а также проблемы оказания медицинской помощи и финансирования лекарственного обеспечения пациентов с ИТП.

Около 200 000 тыс. человек в мире страдают от идиопатической тромбоцитопенической пурпуры - редкого аутоиммунного заболевания, характеризующегося низким уровнем тромбоцитов и повышенным риском кровотечений. ИТП входит в Перечень жизнеугрожающих и прогрессирующих орфанных заболеваний, которые приводят к сокращению продолжительности жизни пациентов и инвалидизации. При этом ИТП относится к одному из самых «дорогостоящих» заболеваний, в связи с чем существуют сложности финансирования лекарственного обеспечения пациентов с ИТП на региональном уровне.

«На данный момент острой проблемой является льготное лекарственное обеспечение пациентов с ИТП, поскольку необходимые средства не выделяются. Получить дорогостоящее, плановое и жизненно необходимое лечение пациентам по-прежнему сложно, а иногда проблематично получить даже направление на терапию. Выход из данной ситуации – это передача полномочий по лекарственному обеспечению граждан на федеральный уровень, а также централизованные закупки препаратов для таких пациентов. Для этого важно включить ИТП в программу «14 высокозатратных нозологий», что позволит повысить уровень лекарственного обеспечения», – подчеркнул в ходе Форума Юрий Александрович Жулёв, президент Всероссийского общества гемофилии, сопредседатель Всероссийского союза пациентов.

По данным Минздрава России на 2021 год в Федеральном регистре пациентов с орфанными заболеваниями насчитывается 5007 пациентов с ИТП, из них 1073 – дети до 18 лет, которые являются наиболее уязвимой категорией и серьёзно страдают от кровотечений, при которых им приходится часто лежать в больницах.

«ИТП занимает второе место по распространнености среди всех орфанных патологий в перечне жизнеугрожающих заболеваний. 78% от общего количества пациентов – это взрослые люди. Данный факт мешает нозологии федерализоваться, так как в первую очередь федеральные программы, а также фонд «Круг добра», больше ориентированы на детей. Но опираясь на данные, предоставленные регионами, мы должны констатировать неутешительный факт, что рост количества детей с ИТП превышает средние показатели по росту других редких заболеваний и с 2018 года составил 20,8%», - отметила в своем докладе Елена Юрьевна Красильникова, аналитик, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный Научно-исследовательский Институт Общественного здоровья имени Н.А. Семашко».

Диагностика и лечение ИТП в регионах также является насущной проблемой. Заболевание возможно диагностировать только методом исключения, в связи с чем на постановку диагноза иногда уходят годы. Именно поэтому важна расширенная диагностика для установления истинных причин снижения тромбоцитов.

«Поскольку ИТП – это диагноз исключения, накопленный нами опыт, позволил разработать на принципе дифференциальной диагностики расширенный протокол обследования взрослых c ИТП. Однако, существуют диагностические трудности, связанные с тем, что ряд заболеваний длительное время протекает изолированной тромбоцитопенией. Поэтому очень важно проводить дифференциальную диагностику между первичной и вторичной тромбоцитопенией не только в начале заболевания, но и при рецидиве тромобоцитопении, с целью предотвращения ошибок в диагностике ИТП», - обратила внимание Анаит Левоновна Меликян, заведующая научно-клиническим отделением стандартизации методов терапии ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России.

В результате задержек в постановке диагнозов, примерно треть пациентов обращаются к врачу, когда кровоточивость достигает уже III–IV степени, то есть, когда возникает риск жизнеугрожающих кровотечений, что особенно сказывается на качестве жизни пациентов и их трудоспособности.

«Согласно рекомендациям Международного Консенсуса по изучению ИТП и Американского общества гематологов основные цели терапии ИТП заключаются в том, что лечение должно быть минимально токсичным и должно улучшать качество жизни пациентов. Психологическим исследованиям сейчас уделяется большое внимание. Так, в Глобальном исследовании роли иммунной тромбоцитопении (I-WISh)1: оценки врачей и пациентов в отношении влияния ИТП на качество жизни расходятся. По мнению врачей, качество жизни снижено у 80% пациентов, по мнению самих пациентов – у 85%. В связи с усталостью, по мнению врачей, 66% пациентов испытывают сложности в работе, в социуме, в жизни, а по мнению самих пациентов этот показатель выше и составляет 75-77%», - привела статистику Елена Кронидовна Донюш, заведующая отделением гематологии и химиотерапии №3, доцент кафедры госпитальной педиатрии ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России.

В исследовании1 приняли участие около 1500 пациентов и 470 врачей из 13 стран. По результатам опроса выяснилось, что пациенты, особенно с высоким/очень высоким бременем симптомов, чувствуют, что ИТП негативно сказывается на уровне их энергии, способности к физической активности, работоспособности, концентрации внимания и возможности выполнять повседневные дела, как минимум 50% времени. Таким образом, большинство пациентов не удовлетворены в полной мере уровнем диагностики и качеством своей жизни, а также им не хватает поддержки со стороны специалистов.

К сожалению, вылечить ИТП невозможно, однако при ранней диагностике и правильно подобранном, своевременном лечении его можно контролировать. Раннее начало терапии, а также получение необходимого лекарственного обеспечения являются основными факторами, которые позволяют пациенту вести полноценный образ жизни и оставаться активным.

Всероссийское общество гемофилии реализует онлайн проект для пациентов ЖИЗНЬ С ИТП https://itpurpura.ru/. На портале в 2021 году появился большой раздел ШКОЛА ПАЦИЕНТА, в нем собраны ответы на многие волнующие вопросы, а также видеоматериалы о заболевании, советы психолога и юриста. В непростых эпидемиологических условиях, когда нет возможности проведения очных пациентских информационных семинаров («Школа ИТП»), портал «ЖИЗНЬ С ИТП» становится важной информационной площадкой.

Информационная служба Всероссийского общества гемофилии https://www.hemophilia.ru/
ЖИЗНЬ С ИТП https://itpurpura.ru/