Дата публикации: 24-07-2012
Раздел: Генетика
Европейское медицинское агентство впервые разрешило регистрацию на территории Евросоюза препарата, предназначенного для генной терапии
Европейское медицинское агентство (ЕМА) впервые разрешило регистрацию на территории Евросоюза препарата, предназначенного для генной терапии, сообщается в пресс-релизе организации. Окончательное решение о допуске лекарства на рынок будет принято Еврокомиссией.
Речь идет о созданном компанией UniQure препарате глибера (Glybera, alipogene
tiparvovec), адресованном пациентам, страдающим от чрезвычайно редкого (один-два
больных на миллион населения) наследственного заболевания - дефицита
липопротеинлипазы (ЛПЛ).
Из-за мутации в гене, кодирующем ответственный за расщепление поступающих с
пищей жиров ферментный белок ЛПЛ, он не вырабатывается в организме больных в
нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с
резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному
повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной
железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита
случаются даже без нарушения диеты.
Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм
поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В
качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном
которого внесен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность
встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. В первую очередь AAV инфицирует
клетки мышечной ткани. Так как ЛПЛ синтезируется по большей части именно в
мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в
бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.
ЕМА, выдавая разрешение на регистрацию глиберы, оговорило, что ее применение
возможно только в самых серьезных случаях и обязало компанию-производителя
проводить мониторинг состояния пациентов и предоставлять соответствующую
информацию агентству.
Заявка на регистрацию глиберы была подана в ЕМА еще в декабре 2009 года. Однако
в июне 2011 года она была отклонена из-за негативной информации о последствиях
применения препарата. В январе 2012 года Еврокомиссия обратилась в агентство с
просьбой повторно рассмотреть этот вопрос, который и был, в конце концов, решен
положительно.
Первой страной, разрешившей применение препаратов генной терапии, стал Китай. В
октябре 2003 года там было получено разрешение на регистрацию гендицина,
препарата для лечения эпидермоидного рака.
Источник: Medportal.ru |