Дата публикации: 28-03-2013 Раздел: Онкология и гематология
Лейкоз излечили за неделю генной терапией
В Мемориальном онкологическом центре Слоан-Кеттеринг в Нью-Йорке прошли успешные ограниченные испытания генной терапии острого лимфобластного лейкоза, болезни системы кроветворения, которая считается неизлечимой, сообщает New Scientist.
У одного из пациентов, Дэвида Апонте (David Aponte), признаки заболевания
исчезли всего за восемь дней, у четырех других больных то же самое произошло за
восемь недель, хотя один из них позже скончался от закупорки кровеносного
сосуда, не связанной с терапией, а другой после обострения.
У всех троих излечившихся, которые к началу экспериментальной терапии находились
в стадии обострения заболевания, в настоящее время отмечена ремиссия, которая
продолжается от пяти месяцев до двух лет. По словам одного из руководителей и
соавтора дизайна исследования Майкла Саделейна (Michel Sadelain), следующее
испытание с привлечением 50 пациентов уже подготовлено, и он с коллегами
планирует применение испытанного терапевтического подхода к другим раковым
заболеваниям.
Ключевым моментом этой генной терапии является выявление уникальной молекулы на
поверхности раковых клеток с последующей генетической модификацией иммунных
клеток пациента таким образом, чтобы они могли прицельно атаковать
злокачественные клетки.
При остром лимфобластном лейкозе происходит неконтролируемая пролиферация
незрелых В-клеток иммунной системы. Группа Саделейна выявила на поверхности
таких злокачественных клеток молекулу, обозначенную CD19, которая присутствует
только там. Ученые выделили у пациентов клетки другого типа, Т-лимфоциты, с
помощью обезвреженного вируса внесли в них ген, направляющий эти клетки иммунной
системы на все клетки с маркером CD19. Затем генно-инженерные Т-лимфоциты
вводились пациентам, в организме которых они сразу атаковали и уничтожали все
В-клетки, не только раковые.
Как отмечает Майкл Саделейн, «у всех пяти пациентов после такого лечения
злокачественный рост стал неопределяемым».
По подсчетам ученого организм должен был восполнить недостаток обычных
Т-лимфоцитов и здоровых В-клеток за два месяца, однако для того чтобы
гарантировать восстановление здоровой иммунной системы пациентам делали
пересадку костного мозга.
В настоящее время группа Саделейна изучает возможности направления Т-лимфоцитов
на поражение опухолевых клеток других раковых заболеваний. В тех случаях, когда
на поверхности раковых клеток не удается выявить уникальную молекулу-мишень,
ученые пытаются нацелиться на два маркера, присутствующих в паре только на
клетках злокачественного роста.
Источник: Medportal.ru |