В письме, содержащем полный ответ, компанию информируют о том,, что в настоящее время организация FDA не готова одобрить заявку на регистрацию препарата Lemtrada.. FDA придерживается позиции, что компания Джензайм не предоставила результатов адекватных хорошо контролируемых исследований, подтверждающих то, что польза препарата Lemtrada превосходит серьезные нежелательные явления, наблюдающиеся при его применении. Джензайм считает, что данное заключение основано на дизайне завершенных исследований 3 фазы препарата Lemtrada с активным препаратом сравнения при рецидивирующе-ремиттирующей форме рассеянного склероза. FDA также придерживается позиции, что для регистрации препарата Lemtrada требуется проведение дополнительных клинических исследований с активным препаратом сравнения и с другим дизайном.

Компания Джензайм выражает категорическое несогласие с выводами FDA и планирует подать апелляцию на решение агентства.

«Мы крайне разочарованы результатами рассмотрения заявки и теми последствиями, которое оно будет иметь для пациентов в США, страдающих рассеянным склерозом, по-прежнему нуждающихся в альтернативных средствах терапии для борьбы с этим грозным заболеванием», - заявил президент и исполнительный директор Джензайм доктор Дэвид Микер. – «Мы убеждены, что в программе клинической разработки, демонстрирующей преимущества препарата Lemtrada по сравнению с активным препаратом сравнения, а не с плацебо получены четкие доказательства эффективности препарата и благоприятного профиля риск-польза. Эти данные также послужили основанием для одобрения препарата Lemtrada другими регулирующими органами в мире».

Препарат Lemtrada одобрен Европейским Союзом, Канадой и Австралией, заявки на регистрацию препарата Lemtrada поданы в регуляторные агентства многих стран мира.

Санофи не ожидает, что к 31 марта 2014 г. удастся достичь очередного этапа плана CVR – регистрации препарата Lemtrada в США.

О препарате Lemtrada™ (алемтузумаб)

Программа клинической разработки препарата Lemtrada включала два опорных рандомизированных сравнительных исследования III фазы препаратов алемтузумаб и Ребиф® (интерферон бета-1а для подкожного введения (п/к) в высоких дозах) у пациентов с РРРС с активным заболеванием, ранее не получавших лечения (CARE-MS I) или с рецидивом после предшествующей терапии (CARE-MS II), а также в рамках проводимого в настоящее время продленного исследования. В исследовании CARE-MS I алемтузумаб был существенно эффективнее, чем Ребиф с точки зрения сокращения среднегодового числа рецидивов. Различие в снижении скорости прогрессирования инвалидизации не достигло уровня статистической значимости. В исследовании CARE-MS II алемтузумаб оказался существенно эффективнее, чем интерферон бета-1а п/кс точки зрения снижения ежегодного числа рецидивов, а темпы усугубления инвалидности существенно замедлялись у пациентов, получавших алемтузумаб, по сравнению с интерфероном бета-1а п/к.

Самыми частыми нежелательными эффектами препарата были реакции, связанные с инфузией, инфекции (верхних дыхательных путей и мочеполовых путей), лимфопения и лейкопения. У пациентов, получающих алемтузумаб, отмечались серьезные аутоиммунные заболевания. Выявленные на сегодняшний день риски, связанные с курсом алемтузумаба, поддаются успешной терапии при условии их ранней диагностики в рамках программы управления рисками.

Алемтузумаб – это моноклональное антитело, селективной мишенью которого является поверхностный гликопротеин CD52, часто экспрессируемый Т- и В-лимфоцитами. Алемтузумаб уничтожает Т- и В-клетки в системном кровотоке, отвечающие за повреждающий воспалительный процесс при РС. При этом алемтузумаб оказывает минимальное воздействие на другие клетки иммунной системы. За противовоспалительным эффектом алемтузумаба немедленно разворачивается механизм репопуляции Т- и В-лимфоцитами, занимающий определенное время, позволяющий заново сбалансировать иммунную систему и потенциально снизить активность РС.

Компания Джензайм обладает глобальными правами на препарат алемтузумаб и отвечает за разработку и коммерческое распространение алемтузумаба для лечения РС. Компания Bayer HealthCare совместно с Джензайм занимается разработкой алемтузумаба. Bayer HealthCare сохраняет за собой право совместного продвижения алемтузумаба при РС и после регистрации и выведения на рынок препарата будет получать проценты с продаж препарата.