Дата публикации: 17-08-2018
Раздел: Генетика
Генетики апробировали новый метод редактирования генома человека
Американские чиновники одобрили первое лекарственное средство, основанное на принципе РНК-интерференции. Это метод, позволяющий "заглушить" работу генов, вызывающих опасное заболевание. Средство призвано лечить транстиретиновый амилоидоз. Это тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся поражением печени.
 Суть
метода заключается в следующем: с каждого работающего гена считывается мРНК,
которая затем доставляется из ядра в цитоплазму клетки, на "белковые фабрики"
рибосомы, где по инструкции этой мРНК синтезируется белок. Если вы хотите
нарушить данный процесс, требуется остановить мРНК где-то на полпути к рибосоме.
Сделать это можно, если в клетке появится другая РНК, способная образовать с ней
двойную цепочку. Такие продукты клетка сразу уничтожает. Таким образом, для "заглушения"
работы гена необходимо просто ввести в клетку РНК, идентичную по
последовательности фрагменту этого гена.
Однако РНК отличается низкой стабильностью. Проблему удалось решить, поместив ее
в жировые наночастицы. Частицы накапливались в печени и почках. Этот факт
повлиял на выбор целевых недугов (пока метод работает против недугов, при
которых нарушается экспрессия генов в печени).
Источник: www.meddaily.ru |
|