Минздрав России одобрил новое показание для препарата эмицизумаб компании Roche: профилактика кровотечений у пациентов со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений

Гемофилия А поражает около 900 000 человек во всем мире примерно 14% из которых имеют гемофилию средней степени тяжести. В России зарегистрировано около 7 000 пациентов с диагнозом гемофилия А.

“Мы искренне рады тому, что эмицизумаб станет доступным вариантом терапии в том числе для пациентов со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом в РФ, поскольку у таких пациентов случаются кровотечения, вызывающие необратимые повреждения суставов, которые могут значительно ухудшить качество жизни пациентов,” - отмечает Илья Нечаев, руководитель центра уникальной экспертизы российского подразделения компании Roche (АО «Рош-Москва»).

Подходы к терапии тяжелой формы гемофилии А тщательно изучены, разработаны рекомендации, которые широко применяются врачами в клинической практике.4,8 Информация и рекомендации по лечению средней формы гемофилии А ограничены, что может привести к поздней диагностике и несвоевременной терапии эпизодов кровотечения.8 Тяжесть гемофилии А, традиционно измеряемая активностью фактора VIII, не всегда отражает клиническую тяжесть состояния пациента: пациенты со средней формой могут иметь тяжелый фенотип кровотечений (например, частые кровотечения в анамнезе, частые гемартрозы, тяжелые кровотечения в анамнезе). Кроме того, многие пациенты со средней формой гемофилии A не получают профилактического лечения. В течение года приблизительно у 85% пациентов со средней формой гемофилии А наблюдаются кровотечения, и у одного из трех пациентов это приводит к долгосрочным проблемам с суставами, многие из которых требуют хирургического вмешательства, что в конечном итоге влияет на качество жизни пациента.

Одобрение нового показания основано на результатах исследования III фазы HAVEN 6, в котором эмицизумаб продемонстрировал клинически значимый контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII, которым была показана профилактика. У пациентов, которые получали профилактику препаратом эмицизумаб, медиана кровотечений, потребовавших лечения, равнялась 0 (0.00–0.98), при этом не было выявлено новых сигналов по безопасности.

Расширение показаний для препарата эмицизумаб дает возможность пациентам со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений получить профилактическую терапию с благоприятным профилем эффективности и безопасности.

Эмицизумаб одобрен для лечения пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах мира и для пациентов без ингибиторов к фактору VIII более чем в 100 странах мира, включая Российскую Федерацию.10 Препарат изучается в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая восемь исследований III фазы.
Об исследовании HAVEN 6

HAVEN 6 — это клиническое исследование III фазы, в котором оценивалась безопасность, эффективность, фармакокинетика и фармакодинамика эмицизумаба у пациентов со средней и легкой формами гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные первичного анализа исследования HAVEN 6 были представлены на 30-м ежегодном конгрессе Международного общества специалистов по тромбозу и гемостазу (ISTH, International Society on Thrombosis and Haemostasis) 11 июля 2022 года.2 В анализ были включены данные 72 участников, в том числе трех женщин, у 51 (70,8%) из которых была средняя форма гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные показывают, что эмицизумаб эффективно контролирует кровотечения и имеет благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней и легкой формами гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, и при этом не было выявлено новых сигналов в отношении безопасности. Эмицизумаб достиг клинически значимого контроля кровотечений: у 66,7% участников не было кровотечений, требующих лечения, у 81,9% не было спонтанных кровотечений, требующих лечения, и у 88,9% не было кровотечений в суставах, которые потребовали бы лечения. Годовая частота кровотечений (ABR, расчетная модель) оставалась низкой на протяжении всего периода оценки и составляла 0,9 (95% ДИ: 0,55–1,52) эпизодов кровотечений.

О препарате эмицизумаб

Эмицизумаб — это биспецифическое антитело к факторам IXa и X. Он связывает факторы IXa и X - белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб представляет собой препарат в форме готового раствора, который вводится подкожно один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после нагрузочной дозы один раз в неделю в течение первых четырех недель). В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018). Препарат включен в клинические рекомендации Всемирной Федерации Гемофилии (WFH) и национальные клинические рекомендации “Гемофилия”, 2023. Общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 15 000 человек.

О гемофилии A

Гемофилия является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А болеют приблизительно 900 000 людей во всем мире из которых у 14 и 48% наблюдается средняя и легкая форма заболевания соответственно. Однако тяжесть гемофилии А не всегда отражает частоту кровотечений, поскольку у некоторых людей со средней формой гемофилии могут наблюдаться симптомы, сходные с симптомами тяжелой гемофилии, и им требуется профилактика. Все формы гемофилии А могут значительно снизить качество жизни больных, а также их семей и лиц, осуществляющих уход. У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве белок, участвующий в процессе свертывания крови, который называется фактор свертывания крови VIII. Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах. Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, сниженной подвижности и к постоянному поражению суставов. Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам фактора VIII. Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.