Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
АНО «Дом Редких» предложила внести в перечень Фонда «Круг Добра» несколько препаратов
Председатель правления АНО «Дом Редких» предложила внести в перечень Фонда несколько препаратов. Среди них — равулизумаб для пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом. Заболевание входит в программу «14 ВЗН».
С 2023 года источником средств для лекобеспечения детей с аГУС из программы
«14 ВЗН» стал «Круг добра». Включение равулизумаба в перечень Фонда стало бы
большим достижением для агусят. По сравнению с препаратом предыдущего поколения
его нужно вводить реже — раз в два месяца. Поскольку многие дети находятся на
терапии на протяжении нескольких лет, можно только представить, в каком
состоянии их вены. Новый препарат позволит значительно улучшить качество жизни
как самого ребенка, так и его семьи.
Анастасия Татарникова предложила также внести в перечень закупок «Круга
добра» идурсульфазу бета интравентрикулярного введения для терапии детей с
синдромом Хантера. Это единственный препарат в дополнение к лечению детей с
нейропатической формой МПС2. Средство вводится непосредственно в головной мозг и
помогает приостановить нейродегеративные изменения в организме ребенка.
Дети с легочной артериальной гипертензией вторичного типа на сегодняшний
момент получают благодаря Фонду только один препарат — селексипаг. Пациенты ждут
включения и других препаратов в перечень закупок.
Напомнили «Кругу добра» и еще об одной теме, которая в прошлом году обсуждалась:
возможность формирования неперсонифицированных запасов препаратов для тех
заболеваний, в отношении которых скорейший старт терапии является ключевым
условием результатов лечения. Обращаясь к опыту работы «Дом Редких», это
принципиально важно для детей с НЦЛ.
«Сейчас, когда мы прошли определенную эволюцию в доступе к терапии, мы еще
больше понимаем, насколько важна ранняя диагностика и ранний старт терапии.
Фактически эти факторы определяют ее эффективность, — отметила Анастасия
Татарникова. — Нам кажется, что Фонд должен стать основным интересантом того,
чтобы в будущем в скрининг вошли максимально все заболевания, которые «Круг
добра» помогает лечить. Дети с НЦЛ2 получают свой диагноз в 3-4 года. Это
утерянные навыки и серьезная угроза их здоровью и жизни».