Начаты доклинические испытания синтетического химического соединения, которое может стать средством лечения целого ряда генетических болезней

Американская фирма PTC Therapeutics начала доклинические испытания синтетического химического соединения, которое может стать средством лечения целого ряда генетических болезней. Около трети таких заболеваний возникают из-за мутаций, которые досрочно останавливают процесс считывания наследственной информации и тем самым приводят к синтезу дефектных белков.

Новый препарат PTC-124 отключает такие стоп-сигналы и восстанавливает нормальный белковый синтез. Опыты на мышах показали, что это вещество может помочь в борьбе с такими тяжелейшими болезнями, как муковисцидоз и мышечная дистрофия.

Источник: Svoboda.org