Генная терапия муковисцидоза

В Университетской больнице Кливленда начались испытания нового метода генной терапии муковисцидоза - тяжелого наследственного заболевания экзокринной системы.

Тринадцать лет было доказано, что эта болезнь вызвана дефектом всего лишь одного гена, регулирующего перенос ионов хлора через клеточные мембраны. Врачи неоднократно пытались ввести в организм больных полноценные копии этого гена с помощью генноинженерных вирусов, однако до сих пор эти попытки не приводили к успеху. Новая техника основана на предварительном сжатии фрагментов ДНК, содержащих здоровый ген. В результате эти фрагменты настолько уменьшаются в размерах, что без всяких вирусов проникают в клеточные ядра. Кливлендские медики поместили множество таких кусочков ДНК в солевой раствор и ввели его в носовые ходы 33-летнего пациента, страдающего муковисцидозом. Ученые надеются, что благодаря этой процедуре в организме больного появится достаточное число клеток с нормально работающим геном.

Источник: www.solvay-pharma.ru