Клеточная генотерапия - новый метод лечения галактозидоза
Для лечения нейродегенеративной лизосомальной болезни - галактозидоза предложен новый метод клеточной генотерапии. Заболевание связано с дефектом синтеза лизосомального ферманта – карбоксипептидазы. Основные клинические проявления – атаксия и нефропатия.
Ранее успешно был применён метод трансплантации трансгенного костного мозга со
сверхэкспрессией гена дефектного фермента у мутантных по этому ферменту мышей. В
настоящем исследовании гемопоэтические клетки трансфецировали ген-конструкцией с
геном дефектного белка в ретровирусном векторе и зелёным флуоресцентным белком,
в качестве маркёра. После трансплантации, у мутантных мышей был получен
стабильный гемопоэз, полная коррекция проявлений болезни до 10 месяцев.
Пересаженные клетки были обнаружены во всех органах, но преимущественно в
печени, селезёнке, костном мозге, тимусе и лёгком. Экспрессия внесённого гена
была зарегистрирована во всей мозговой ткани, максимально – в периваскулярных
областях. Уровень экспрессии гена в головном мозге был достаточен для
предотвращения дегенерации клеток Пуркинье и коррекции атаксии.
Для лечения этого заболевания предлагается разработка клинического протокола
генотерапии.
Источник: www.solvay-pharma.ru