Генная терапия заменит пересадку сердца
Справиться с прогрессированием хронической сердечной недостаточности можно при помощи генной терапии, правда, пока лишь у хомяков. Американские исследователи с медицинского факультета Университета Калифорнии в Сан-Диего, разработали терапевтический ген и специальную систему доставки его к пораженным клеткам сердца, что позволило достичь хороших и длительных результатов.
Команда исследователей, работавших под руководством профессора Кеннета Чиена (Kenneth
Chien), директора Института молекулярной медицины Калифорнийского университета,
обнаружила связь между ослаблением сократительной функции сердца, ведущей к
сердечной недостаточности, и геном PLN. Этот ген блокирует работу канала для
ионов кальция, играющего важную роль в сокращении миокарда.
Они установили, что различные факторы, которые традиционно считают причинами
сердечной недостаточности, могут нарушать регуляцию PLN, в результате чего он
начинает оказывать избыточное тормозящее влияние и ослабляет работу сердца. Они
предложили внедрять в клетки мутантный ген PLN, у которого изменена одна
аминокислота, в результате чего эффект у синтезируемого белка обратный.
В ходе эксперимента при помощи специального переносчика – аденоассоциированного
вирусного вектора ген был введен 30 хомякам, а еще 28 составили контрольную
группу. У получивших экспериментальное лечение животных удалось остановить
дальнейшее развитие болезни, в то время как у тех, кому ген не вводился,
сердечная недостаточность прогрессировала до поздних стадий.
Достичь хороших результатов, как полагают ученые, удалось во многом благодаря
выбору переносчика гена. Вначале использовался инактивированный аденовирус, но в
течение недели иммунная система уничтожала его вместе с геном. В то же время
использование специального вектора не вызывало воспаления и реакции иммунной
системы. При этом воспринимался он в основном сердечной мускулатурой.
Теперь исследователи собираются переносить эксперименты на свиней, сердце
которых значительно больше похоже на человеческое. Они надеются перейти к
клиническим испытаниям новой методики на добровольцах в течение 12-18 месяцев.
Предварительные результаты исследования группа калифорнийских исследователей уже
опубликовала на страницах журнала Nature Medicine.
Источник: Mednovosti.Ru