Ученым впервые удалось успешно вылечить синдром Вискотта-Олдрича
Детская больница Филадельфии совместно с европейскими специалистами в области генной терапии помогла двум детям с редким расстройством – синдромом Вискотта-Олдрича. Данное заболевание характеризуется наличием экземы, тромбоцитопении, иммунодефицита, кровавого поноса, отмечает Science Daily. До недавнего времени существовала одна надежда – стволовые клетки, лечение которыми тоже несет свои риски.
Немецкий исследователь Кристоф Кляйн из Медицинской школы Ганновера решил
разобраться с этой проблемой. Он лечил двоих трехлетних мальчиков, у которых
синдром диагностировали почти сразу после рождения. Итак, сначала ученый забрал
у них кроветворные стволовые клетки. Потом нормальные гены были переведены в эти
клетки и возвращены обратно в тело детей.
Как показало исследование, после проведения терапии пациенты стали менее
восприимчивы к инфекциям. Также сократилось число кровотечений после того, как
улучшились показатели тромбоцитов. У одного мальчика прошла тяжелая аутоиммунная
анемия, а у другого – отступила экзема. Анализ доказал: в организме наблюдались
повышенные показатели протеина, вырабатываемого геном, который был внедрен. То
есть, иммунные клетки нормально работали.
Источник: Medicine.newsru.com