''Выключив'' всего один ген, можно побороть серповидно-клеточную анемию
"Выключив" всего один ген, можно побороть серповидно-клеточную анемию. Это позволит сделать кровь вечно молодой, пишет New Scientist. Известно, что недуг вызывает мутировавшая форма взрослого гемоглобина. Если повлиять на ген BCL11A, ответственный за переключение с эмбрионального гемоглобина на взрослый, то можно справиться с анемией. Это уже было доказано на примере грызунов.
Итак, мутировавшая форма взрослого гемоглобина образует длинные клейкие цепи
красных кровяных клеток. Эти клетки способны забивать маленькие кровеносные
сосуды, вызывая нехватку кислорода в органах и провоцируя боли. В особо тяжелых
случаях серповидно-клеточная анемия приводит к летальному исходу. Если обмануть
тело и заставить его производить эмбриональный гемоглобин, можно справиться с
симптомами, ведь этот тип гемоглобина не образует клейкие цепи.
Но он вырабатывается только в ходе внутриутробного развития и в течение первых
шести месяцев жизни. Эмбриональный гемоглобин привлекает больше кислорода, дабы
плод мог легко забирать его из крови матери. Стюарт Оркин из Гарвардской
медицинской школы вместе с коллегами сумел убрать у мышей, предрасположенных к
болезни, похожей на анемию, ген BCL11A.
В итоге взрослые мыши производили более чем в 20 раз больше эмбрионального
гемоглобина, в их крови почти не содержались серповидные клетки, а селезенка и
почки, обычно страдающие при анемии, были здоровы. Эксперты уверены: аналогичный
подход сработает и в отношении людей.
Источник: Meddaily.ru