Новый препарат действует на ген ЛПНП
Уровни холестерина ЛПНП значительно снизились при назначении исследуемого препарата, подавляющего функцию гена PCSK9, вовлеченного в метаболизм холестерина ЛПНП, показали результаты маленького исследования 1 фазы, сообщают представители компании разработчика препарата «Alnylam Pharmaceuticals».
Согласно предварительным результатам, у первых 20 добровольцев, принявших
участие в исследовании c ранжированием по дозам, «здоровых» субъектов с уровнем
холестерина ЛПНП > 116 мг/дл в начале исследования, одна внутривенная инъекция
препарата, под названием ALN-PC, ассоциировалась с существенными дозо-зависимыми
изменениями:
- с сокращениями уровней PCSK9-связанного белка, достигающими 60 % в течение
четырех дней после назначения препарата, против плацебо, при самой высокой
концентрации препарата 0,25 мг/кг.
- с сокращением уровней холестерина ЛПНП, до 50 % по сравнению с исходным
уровнем, и средним снижением 39 % на 4 день применения в дозе 0,25 мг/кг.
Комментируя, доктор Кристофер Кэннон (Christopher Cannon) (Harvard Medical
School, Boston, MA) сказал: «Как ключевой регулятор рецептора ЛПНП, PCSK9 - одна
из самых важных целей в молекулярной медицине для лечения гиперхолестеринемии».
Препарат, подобный исследуемому, «имеет потенциал быстро и длительно понижать
холестерин ЛПНП, таким образом, воспроизводя эффекты, наблюдаемые при мутациях,
сопровождающихся потерей функции, что связанно с существенной клинической
выгодой».
Источник: Theheart.org