Главная    Реклама  

  MedLinks.ru - Вся медицина в Интернет

Логин    Пароль   
Поиск   
  
     
 

Основные разделы

· Разделы медицины
· Библиотека
· Книги и руководства
· Рефераты
· Доски объявлений
· Психологические тесты
· Мнение МедРунета
· Биржа труда
· Почтовые рассылки
· Популярное

· Медицинские сайты
· Зарубежная медицина
· Реестр специалистов
· Медучреждения

· Новости медицины
· Новости сервера
· Пресс-релизы
· Медицинские события

· Быстрый поиск
· Расширенный поиск

· Вопросы доктору
· Гостевая книга
· Чат

· Рекламные услуги
· Публикации
· Экспорт информации
· Для медицинских сайтов


Рекламa
 

Статистика


Новости медицины / Генетика | Опубликовано 31-01-2013
Размер шрифта: 12px | 16px | 20px

Генетика

FDA одобрило к применению препарат Kynamro для лечения очень редкого генетического заболевания

Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило к применению на территории страны препарат для лечения очень редкого генетического заболевания, гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (СГЛП), сообщается в пресс-релизе ведомства от 29 января. Между тем, как отмечает The New York Times, препарат Kynamro, адресованный нескольким сотням американских пациентов с СГЛП, может стать первым коммерчески успешным случаем применения в фармакологии антисмысловой терапии.

Антисмысловая терапия (antisense therapy) основана на остановке синтеза ключевого белка, ответственного за развитие заболевания, путем подавления экспрессии соответствующего гена. Это достигается путем введения специально разработанных коротких нуклеотидных последовательностей (антисмысловых РНК, ас-РНК), комплементарных матричной РНК белка-мишени.

СГЛП характеризуется чрезвычайно ранним развитием атеросклероза на фоне необычно высокого (в 6-8 раз выше нормы) уровня "плохого" холестерина в крови. Kynamro (мипомерсен) производства компании Isis Pharmaceuticals блокирует синтез аполипопротеина B (ApoB-100) - белка, играющего ключевую роль в переносе липидов и холестерина. Он представляет собой олигонуклеотид из 20 нуклеиновых оснований, которые являются анти-смысловыми по отношению к матричной РНК, кодирующей ApoB-100.

Клинические испытания препарата на 51 пациенте с СГЛП показали, что при инъекциях раз в неделю в среднем уровень "плохого" холестерина в крови за первые 26 недель применения падает на 25 процентов. В то же время у Kynamro есть серьезные побочные эффекты, в первую очередь связанные с его токсичностью для печени. На рынке Kynamro придется конкурировать с еще одним препаратом от СГЛП, Juxtapid, разработанным компанией Aegerion Pharmaceuticals и одобренным FDA в декабре 2012 года. Стоимость курса Kynamro, предположительно, составит от 235 до 295 тысяч долларов в год.

Крупнейшие фармацевтические компании мира с конца 1980-х годов работают над внедрением "антисмысловых технологий" в практику, однако результаты этой работы появляются только сейчас. Специалистам приходится решать проблемы, связанные с эффективностью доставки препаратов в клетки и их потенциальной токсичностью для организма в целом. За эти годы было несколько прецедентов создания препаратов на основе такой технологии, но они либо не выходили на рынок, либо отзывались по разным причинам.

Isis Pharmaceuticals занимается антисмысловыми технологиями со дня основания в 1989 году и Kynamro - ее первый доведенный до рынка проект, полностью выполненный на основании этих технологий. "Я всегда говорил, что на то, чтобы технология заработала, уйдет не менее 20 лет и двух миллиардов долларов, - заявил в связи с выпуском Kynamro на рынок основатель и глава Isis Pharmaceuticals Стэнли Крук (Stanley T. Crooke). - Я думаю, что это знаменательный день и для нашей компании, и для антисмысловой терапии в целом".

Согласно прогнозам экспертов аналитической компании Cowen & Co, 2013 год может стать годом "антисмысловых технологий" в связи с большим количеством многообещающих экспериментальных препаратов, находящихся на стадии клинических испытаний. Речь идет, например, о препарате для терапии мускульной дистрофии Дюшенна - детища Sarepta Therapeutics и Prosensa, лекарстве от рака простаты компании TEVA, препарата от триглицеридэмии и тромбоэмболии той же Isis Pharmaceuticals и других.

Источник: Medportal.ru


Если вы заметили орфографическую, стилистическую или другую ошибку на этой странице, просто выделите ошибку мышью и нажмите Ctrl+Enter. Выделенный текст будет немедленно отослан редактору


 Мнение МедРунета


Почтовые рассылки сервера Medlinks.ruХотите своевременно узнавать новости медицины и быть в курсе новых поступлений медицинской библиотеки? Подпишитесь на почтовые рассылки сервера Medlinks.ru Почтовые рассылки сервера Medlinks.ru


Реклама

Генетика

Информация по теме
· Все по теме
· Статьи по теме
· Новости по теме
· Советы по теме
· Пресс-релизы
· Книги по теме
· Сайты по теме
· Рефераты по теме
· Дискуссии на форуме
· Медицинские события
· Вакансии и резюме
· Специалисты
· Медучреждения


Новое в разделе
1. Генетика и режим сна связаны, заявляют ученые
2. Мутации в сперме отца обвинили в развитии аутизма
3. Установлено: наследственность реально определяет, какая у вас будет фигура
4. Генетики пролили свет на эволюцию предков современных людей
5. Специалисты выявили новые ''гены аутизма''
6. Генетики определили количество россиян, имеющих тягу к сладкому
7. Пересадка костного мозга изменила ДНК пациента необратимым образом
8. Генетики обещают вылечить вирус герпеса раз и навсегда
9. Специалисты выявили новые ''гены аутизма''
10. Российские ученые определили гены, связанные с развитием болезней Альцгеймера и Паркинсона


Правила использования и правовая информация | Рекламные услуги | Ваша страница | Обратная связь |





MedLinks.Ru - Медицина в Рунете версия 4.7.19. © Медицинский сайт MedLinks.ru 2000-2022. Все права защищены.
При использовании любых материалов сайта, включая фотографии и тексты, активная ссылка на www.medlinks.ru обязательна.