FDA одобрило к применению препарат Kynamro для лечения очень редкого генетического заболевания

Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило к применению на территории страны препарат для лечения очень редкого генетического заболевания, гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (СГЛП), сообщается в пресс-релизе ведомства от 29 января. Между тем, как отмечает The New York Times, препарат Kynamro, адресованный нескольким сотням американских пациентов с СГЛП, может стать первым коммерчески успешным случаем применения в фармакологии антисмысловой терапии.

Антисмысловая терапия (antisense therapy) основана на остановке синтеза ключевого белка, ответственного за развитие заболевания, путем подавления экспрессии соответствующего гена. Это достигается путем введения специально разработанных коротких нуклеотидных последовательностей (антисмысловых РНК, ас-РНК), комплементарных матричной РНК белка-мишени.

СГЛП характеризуется чрезвычайно ранним развитием атеросклероза на фоне необычно высокого (в 6-8 раз выше нормы) уровня "плохого" холестерина в крови. Kynamro (мипомерсен) производства компании Isis Pharmaceuticals блокирует синтез аполипопротеина B (ApoB-100) - белка, играющего ключевую роль в переносе липидов и холестерина. Он представляет собой олигонуклеотид из 20 нуклеиновых оснований, которые являются анти-смысловыми по отношению к матричной РНК, кодирующей ApoB-100.

Клинические испытания препарата на 51 пациенте с СГЛП показали, что при инъекциях раз в неделю в среднем уровень "плохого" холестерина в крови за первые 26 недель применения падает на 25 процентов. В то же время у Kynamro есть серьезные побочные эффекты, в первую очередь связанные с его токсичностью для печени. На рынке Kynamro придется конкурировать с еще одним препаратом от СГЛП, Juxtapid, разработанным компанией Aegerion Pharmaceuticals и одобренным FDA в декабре 2012 года. Стоимость курса Kynamro, предположительно, составит от 235 до 295 тысяч долларов в год.

Крупнейшие фармацевтические компании мира с конца 1980-х годов работают над внедрением "антисмысловых технологий" в практику, однако результаты этой работы появляются только сейчас. Специалистам приходится решать проблемы, связанные с эффективностью доставки препаратов в клетки и их потенциальной токсичностью для организма в целом. За эти годы было несколько прецедентов создания препаратов на основе такой технологии, но они либо не выходили на рынок, либо отзывались по разным причинам.

Isis Pharmaceuticals занимается антисмысловыми технологиями со дня основания в 1989 году и Kynamro - ее первый доведенный до рынка проект, полностью выполненный на основании этих технологий. "Я всегда говорил, что на то, чтобы технология заработала, уйдет не менее 20 лет и двух миллиардов долларов, - заявил в связи с выпуском Kynamro на рынок основатель и глава Isis Pharmaceuticals Стэнли Крук (Stanley T. Crooke). - Я думаю, что это знаменательный день и для нашей компании, и для антисмысловой терапии в целом".

Согласно прогнозам экспертов аналитической компании Cowen & Co, 2013 год может стать годом "антисмысловых технологий" в связи с большим количеством многообещающих экспериментальных препаратов, находящихся на стадии клинических испытаний. Речь идет, например, о препарате для терапии мускульной дистрофии Дюшенна - детища Sarepta Therapeutics и Prosensa, лекарстве от рака простаты компании TEVA, препарата от триглицеридэмии и тромбоэмболии той же Isis Pharmaceuticals и других.

Источник: Medportal.ru