В Великобритании успешно начались клинические испытания генной терапии хороидеремии
В Великобритании успешно начались клинические испытания генной терапии хороидеремии - наследственного заболевания, приводящего к слепоте. В первой фазе клинических исследований примут участие 12 человек; трое из них уже прооперированы, сообщает Daily Mail.
Хороидеремия - наследственное заболевание, обусловленное отсутствием одного гена
в Х-хромосоме. Развитие болезни приводит к дегенерации хориоидеи (сосудистой
оболочки глаза), пигментного эпителия сетчатки глаза и, как следствие, к спепоте.
Заболеванию подвержены только мужчины, поскольку у них имеется лишь одна
Х-хромосома. Болезнь развивается очень медленно - слепота настигает большинство
пациентов к 40-60 годам. Лечения хороидеремии в настоящее время не существует.
Первое в мире лечение хороидеремии разработал профессор Роберт Макларен (Robert
Maclaren) вместе со своими коллегами из Оксфорда и профессором Мигелем Сеабра (Miguel
Seabra) из Имперского колледжа Лондона (Imperial College London). Исследователи
создали генно-модифицированную версию вируса, который доставляет отсутствующий
генетический материал в клетки-фоторецепторы сетчатки. Через три-четыре недели
после операции встроившийся в ДНК клеток ген «включается» и становится активным.
Первых трех пациентов, получивших генную терапию, оперировали под общим
наркозом, чтобы при помощи тончайшей иглы доставить миллиарды вирусных частиц к
сетчатке. Поскольку безопасность такого лечения будет доказана только после
завершения этой фазы клинических испытаний, каждому страдающему от хороидеремии
прооперировали только один глаз. Один из пациентов - 36-летний Ник Тафтнелл -
спустя год после операции отметил значительное улучшение зрения и планирует в
будущем вылечить и второй глаз.
Другой способ для лечения «глазных» недавно предложили итальянские ученые,
разработавшие полимерный имплант сетчатки глаза. Такой протез способен заменить
погибшие в результате заболевания светочувствительные клетки.
Источник: Medportal.ru