Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
Поиск новых мишеней – еще одна область для сотрудничества науки и фармацевтического бизнеса
Сегодня потенциал генетики активно используется для разработки новых препаратов. С одной стороны, этап, когда поиск генов, ответственных за развитие тех или иных заболеваний, представлялся чуть ли не единственно возможным направлением дальнейшего развития фармацевтики, уже пройден.
С другой стороны, генетика, возможно, является единственным этическим
способом открытия и валидации новых мишеней для лекарственных препаратов,
которые относятся напрямую к человеку (а не к животным или, к примеру, к
клеточным моделям). Бесспорно одно: поиск мишеней был и остается одой из
фундаментальных проблем в современной фармацевтике. Именно этот вопрос затронул
в своем выступлении Виталий Пруцкий, глава по информационному обеспечению R&D «АстраЗенека
Россия», в рамках «Научного кафе», посвященного теме: «Современная
биофармацевтика: от фундаментальной науки к практическим результатам».
Именно с мишени, то есть с понимания механизма развития заболевания и
способности им управлять, не затрагивая остальные биологические процессы в
человеческом организме, начинается создание порядка 80% лекарственных препаратов
на современном рынке. При этом на 1357 уникальных лекарственных препаратов,
существующих на сегодняшний день, приходится лишь 324 мишени . Таким образом,
международная фармацевтическая отрасль, тратящая на исследования и разработки
порядка 50-70 миллиардов долларов в год, в подавляющем большинстве случаев
создает новые препараты для уже имеющихся мишеней. Это подтверждают данные
Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США:
лишь 6% новых лекарственных препаратов, зарегистрированных в период с 1989 по
2000 год, были созданы на основе новой мишени. В чем же причина этого
несоответствия?
«Открытие новых мишеней – это исторически очень медленный процесс, –
комментирует Виталий Пруцкий. – Основная проблема заключается в том, что
способность белка стать мишенью для лекарства и его отношение к болезни – это
совершенно разные вещи, которые зачастую никак не коррелируют между собой».
В человеческом геноме существует порядка 19 000 генов, из которых лишь около
3 000 могут стать мишенью для лекарственного препарата. При этом число генов и
белков, которые потенциально могут иметь отношение к развитию того или иного
заболевания, по разным оценкам, составляет от 1 600 до 1 800. Потенциальные
новые мишени существуют на пересечении этих двух категорий: их не более 1 200.
Таким образом, на сегодняшний день потенциал существующих в природе мишеней для
новых лекарственных препаратов реализован примерно на четверть. Открытие
оставшихся мишеней – одна из ключевых задач, которую предстоит решить
академическим ученым и фармацевтам, причем это может стать еще одной областью
для развития их сотрудничества.
В российской популяции ярко выражен эффект основателя, что значительно
облегчает изучение влияния генетических мутаций на развитие тех или иных
заболеваний. Так, например, около 4% случаев рака молочной железы и 15% случаев
рака яичников у российских пациентов могут объясняться мутацией гена BRCA1, а
порядка 4% случаев рака желудка могут быть вызваны мутацией 5382insC в гене
BRCA1. Таким образом, достижения молекулярной генетики открывают огромные
возможности для поиска новых, более эффективных методов лечения российских
пациентов.