Главная    Реклама  

  MedLinks.ru - Вся медицина в Интернет

Логин    Пароль   
Поиск   
  
     
 

Основные разделы

· Разделы медицины
· Библиотека
· Книги и руководства
· Рефераты
· Доски объявлений
· Психологические тесты
· Мнение МедРунета
· Биржа труда
· Почтовые рассылки
· Популярное

· Медицинские сайты
· Зарубежная медицина
· Реестр специалистов
· Медучреждения

· Новости медицины
· Новости сервера
· Пресс-релизы
· Медицинские события

· Быстрый поиск
· Расширенный поиск

· Вопросы доктору
· Гостевая книга
· Чат

· Рекламные услуги
· Публикации
· Экспорт информации
· Для медицинских сайтов


Рекламa
 

Статистика


Пресс-релизы / Фармакология и фармация | Опубликовано 26-02-2014
Размер шрифта: 12px | 16px | 20px

Фармакология и фармация
Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.


Российские пациенты получили доступ к уникальному препарату для лечения орфанного заболевания — болезни Помпе

МАЙОЗАЙМ® — первый и единственный препарат в мире, содержащий лизосомальный гликоген-специфичный фермент алглюкозидазу альфа, и уже применяемый в 47 странах, стал доступен российским пациентам с редким наследственным заболеванием - болезнью Помпе. Ранее эти больные не получали патогенетическую ферментозаместительную терапию.

Болезнь Помпе (гликогеноз 2, недостаточность кислой альфа-глюкозидазы, недостаточность кислой мальтазы или альфа-1,4-глюкозидазная недостаточность) представляет собой редкое (орфанное) наследственное заболевание, приводящее к инвалидности и нередко к летальному исходу, частота которого варьирует от 1:14000 до 1:300000 (в среднем 1:40000). Впервые заболевание описал голландский доктор Помпе в 1932 году. Патогенез болезни Помпе связан с дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы, в основе которого лежит генетический дефект, локализованный на 17 хромосоме. Заболевание наследуется по аутосомно-рецессивному типу.

В норме кислая альфа-глюкозидаза участвует в процессах превращения гликогена в глюкозу. Дефицит этого фермента способствует накоплению гликогена в лизосомах различных тканей, преимущественно в миокарде, скелетной и гладкой мускулатуре, что приводит к увеличению размеров внутренних органов (например, кардиомегалии) и существенному ухудшению их функций, а также к прогрессирующей слабости мышц туловища, нижних конечностей, диафрагмы, что клинически проявляется в двигательных нарушениях, расстройствах дыхания и других симптомах.

Тяжелое и быстро прогрессирующее течение заболевания наблюдается при ранней манифестации (инфантильной форме) болезни Помпе, и дети с этим диагнозом умирают, как правило, в первые годы жизни. При позднем начале болезни Помпе прогноз более благоприятный. Тем не менее, пациентам с этим заболеванием необходима пожизненная ферментозаместительная терапия.

МАЙОЗАЙМ® компании «Джензайм» (группа компаний «Санофи»), является первым и единственным в мире препаратом для патогенетической ферментозаместительной терапии болезни Помпе. Глюкозидаза альфа, активное вещество препарата МАЙОЗАЙМ®, представляет собой лизосомальный гликоген-специфичный фермент, полученный с помощью рекомбинантной ДНК-технологии.

Эффективность и безопасность препарата МАЙОЗАЙМ® были доказаны в целом ряде клинических исследований. Прежде всего, в период с 1982 по 2002 гг., был произведен тщательный анализ медицинской документации 61 пациента с ранним началом болезни Помпе, диагноз которым был установлен в возрасте до 6 месяцев. Эти пациенты не получали патогенетическую терапию, поэтому только одному пациенту удалось достигнуть возраста 18 мес. Таким образом, согласно этим данным, смертность при инфантильной форме болезни Помпе составила 98%.

Данная выборка пациентов с естественным течением болезни стала, так называемой группой сравнения для интерпретации результатов, впоследствии полученных в ходе более чем 20 исследований по оценке безопасности и эффективности препарата МАЙОЗАЙМ®. К настоящему времени выполнен анализ результатов двух из указанных исследований с участием в общей сложности 39 пациентов с болезнью Помпе, возраст которых на момент начала лечения препаратом составил от 1 месяца до 3,5 лет.

В одном из клинических исследований, которое было международным, рандомизированным, открытым, многоцентровым клиническим исследованием по оценке безопасности, эффективности, фармакокинетики, фармакодинамики и подбору дозы препарата Майозайм (Randomized, Open-label, Multicenter Safety, Efficacy, Pharmacokinetic and Pharmacodynamic, Dose Ranging Study of Myozyme, AGLU01602) приняли участие 18 пациентов в возрасте до 7 мес. с ранним началом болезни Помпе. Они получали препарат МАЙОЗАЙМ® в дозе 20 мг/кг или 40 мг/кг в течение от 52 до 106 недель. Через 25 месяцев терапии зарегистрировали 2 смертельных случая, но в дальнейшем, до окончания исследования, а также в течение среднего периода наблюдения в 20 месяцев, смертельных исходов не наблюдалось. Таким образом, показатели выживаемости у пациентов, не нуждавшихся в искусственной вентиляции легких, и получавших препарат МАЙОЗАЙМ®, составили 83% по сравнению с пациентами из группы сравнения (2%).

Андрей Валерьевич Шутов, Генеральный менеджер компании «Джензайм», входящей в группу Санофи, подчеркнул: «Мы рады, что после регистрации в конце 2013 года МАЙОЗАЙМ® стал доступен для российских пациентов с болезнью Помпе. Во всем мире лечение данным препаратом получили уже 2 тысячи пациентов. В настоящее время в России проводится проспективное исследование IV фазы по характеристике фармакокинетики глюкозидазы альфа у пациентов с болезнью Помпе в возрасте 8-18 лет, результаты которого будут опубликованы».

Препарат МАЙОЗАЙМ® выпускается в лекарственной форме лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий. Готовый раствор сохраняет стабильность в течение около 24 ч при температуре 2-8°C. Во флаконах содержится 50 мг активного вещества без консервантов. Открытые, но не использованные флаконы с препаратом должны быть уничтожены.

МАЙОЗАЙМ® применяют по назначению врача. Вводят в дозе 20 мг/кг один раз в 2 недели в виде внутривенной инфузии, медленно. В ходе введения препарата МАЙОЗАЙМ® следует контролировать появление побочных эффектов (анафилактический шок, аллергические и иммунные реакции, острая сердечная недостаточность).
Прогноз орфанных заболеваний, в том числе болезни Помпе, зависит от своевременно проведенной диагностики и начатого лечения. В течение 15 лет компания «Джензайм», при поддержке ведущих специалистов в области медицины, занимается выявлением и лечением российских пациентов с редкими генетическими заболеваниями. Препарат МАЙОЗАЙМ® является четвертым препаратом ферментозаместительной терапии в портфеле продуктов компании «Джензайм». В настоящее время на территории России доступ к жизненно необходимому лечению имеют пациенты с болезнью Гоше, мукополисахаридозом I типа, болезнью Фабри и болезнью Помпе.





Если вы заметили орфографическую, стилистическую или другую ошибку на этой странице, просто выделите ошибку мышью и нажмите Ctrl+Enter. Выделенный текст будет немедленно отослан редактору
Получить код  Оставить комментарий  Версия для печати  Отправить ссылку на публикацию по e-mail  Оценить материал

Коды ссылок на публикацию

Постоянная ссылка:


BB код для форумов:


HTML код:

Оцените публикацию
Рейтинг: 3.7/10 (всего оценок - 3)

 Мнение МедРунета


 Комментарии

Важно: если Вы не еще не зарегистрированы, как пользователь нашего сайта, или зарегистрированы, но не авторизированны, рекомендуем перед добавлением комментария зарегистрироваться или пройти авторизацию. Это позволит связать все ваши комментарии с вашей учетной записью и заполнять часть полей автоматически.

Все комментарии проходят премодерацию. Для того чтобы ваш комментарий стал виден, он должен быть одобрен модератором. Данная форма предназначена только для публикации комментариев, вопросы по диагностике и лечению Вы можете задать в медицинских конференциях "Вопросы доктору. Поля, помеченные *, являются обязательными к заполнению.

Ваше имя: * *
Не более 60 символов.
Ваш e-mail: *

*
Не публикуется в свободном доступе. Формат ввода: | moyemail@site.ru |
Заголовок * *
Заголовок начинается с большой буквы. Точка в конце не ставится. Не более 255 символов.
Текст комментария: *
Осталось знаков
*
Текст начинается с большой буквы. Не забывайте про орфографию и знаки препинания. Не более 1000 символов. HTML и BBcode запрещены. Отображение текста в комментарии будет соответствовать расположению текста в форме.
Код подтверждения:
Если картинка нечитабельна - кликните по ней сколько угодно много раз до тех пор, пока не увидите нормальную читабельную строку.
Повторите код: * *



Почтовые рассылки сервера Medlinks.ruХотите своевременно узнавать новости медицины и быть в курсе новых поступлений медицинской библиотеки? Подпишитесь на почтовые рассылки сервера Medlinks.ru Почтовые рассылки сервера Medlinks.ru


Реклама

Фармакология и фармация

Информация по теме
· Все по теме
· Статьи по теме
· Новости по теме
· Советы по теме
· Пресс-релизы
· Книги по теме
· Сайты по теме
· Рефераты по теме
· Дискуссии на форуме
· Медицинские события
· Вакансии и резюме
· Специалисты
· Медучреждения


Новое в разделе
1. AbbVie третий год подряд вошла в глобальный рейтинг «Компаний, которые заботятся о людях»
2. Результаты исследования CheckMate-743
3. Минздрав России одобрил регистрацию лекарственного препарата Джулука (долутегравир/рилпивирин) для лечения ВИЧ-инфекции
4. Pfizer объявила о регистрации инновационного препарата для терапии транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии
5. Pfizer и РАНХиГС подписали соглашение о стратегическом сотрудничестве
6. Фармацевтическая компания «ЭГИС-РУС» переезжает в новый офис
7. В ЕАЭС определены требования к использованию лекарств у детей
8. Препарат сатрализумаб компании “Рош” одобрен Министерством здравоохранения РФ и уже доступен для пациентов из России в рамках дорегистрационной программы
9. Российский оригинальный препарат ингибитор рецептора ИЛ-6 для лечения ревматоидного артрита и синдрома высвобождения цитокинов при тяжелом течении новой коронавирусной инфекции (CОVID-19) получил регистрацию в Беларуси
10. Завод «Такеда Россия» в Ярославле открыл первую в регионе солнечную электростанцию


Правила использования и правовая информация | Рекламные услуги | Ваша страница | Обратная связь |





MedLinks.Ru - Медицина в Рунете версия 4.7.19. © Медицинский сайт MedLinks.ru 2000-2021. Все права защищены.
При использовании любых материалов сайта, включая фотографии и тексты, активная ссылка на www.medlinks.ru обязательна.