Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
Молекула воласертиб группы компаний «Берингер Ингельхайм» показала улучшение общей выживаемости в исследовании II фазы у пациентов старшего возраста с острым миелолейкозом (ОМЛ)
Результаты исследования II фазы, опубликованные в журнале Американского Общества Гематологов Blood, показали, что пациенты с ранее нелеченым ОМЛ в возрасте 65 лет или старше, которые не могут получать интенсивную индукционную химиотерапию, жили дольше при лечении воласертибом в сочетании с низкими дозами цитарабина (LDAC), по сравнению с монотерапией низкими дозами цитарабина (LDAC). Анализ общей выживаемости показал, что использование воласертиба в сочетании с низкими дозами цитарабина (LDAC) увеличивало долю пациентов с ОМЛ старшего возраста, которые достигали ремиссии.
«Будучи в целом редким заболеванием, ОМЛ является одной из самой
распространенных форм лейкоза у взрослых и поражает преимущественно лиц старшей
возрастной группы. У относительно молодых пациентов в качестве лечения
используется интенсивная химиотерапия, которая носит название индукционной
терапии. В то же время пациенты старшего возраста чаще всего плохо переносят
такие дозы химиотерапевтических препаратов, и методы их лечения очень
ограничены, - сообщил профессор Дёнер из отделения внутренних болезней
Университетской клиники города Ульм, главный исследователь в данном исследовании
II фазы. - Результаты данного клинического исследования, в котором оценивалась
эффективность воласертиба в комбинации с низкоинтенсивной химиотерапией, имеют
большое значение и служат основой будущих исследований этого редкого заболевания
с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью».
Клиническое исследование II фазы показало, что медиана выживаемости
пациентов, получавших воласертиб в комбинации с низкими дозами цитарабина (LDAC),
в среднем составляет 8 месяцев, а у пациентов, получающих только низкие дозы
цитарабина, – 5,2 месяца. Частота ответа на лечение (полная ремиссия или полная
ремиссия с неполным восстановлением формулы крови) отмечалась в два и более раз
чаще у пациентов, получавших воласертиб и низкие дозы цитарабина (LDAC), по
сравнению с монотерапией последним (31% vs 13,3%).
Воласертиб – находящаяся на этапе исследования молекула, ингибирующая
ферменты под названием Polo-подобные киназы (Polo-like kinases, Plks). Из этой
группы лучше всего описана Plk1. Ингибирование Plk1 под действием воласертиба, в
конечном итоге, приводит к гибели клетки (апоптозу). Подавление активности Plk1
должно приводить к остановке чрезвычайно быстрого процесса размножения клеток,
которым характеризуется ОМЛ, что может стать причиной регрессии опухоли.
Наиболее частым негематологическим нежелательным явлением среди пациентов,
получавших комбинированную терапию, было снижение числа лейкоцитов в сочетании с
лихорадкой, развитием инфекций и патологии желудочно-кишечного тракта. Эти
побочные эффекты были управляемы и предсказуемы с учетом механизма действия
воласертиба.
«Как и в случае с другими редкими и жизнеугрожающими заболеваниями,
потребность в новых методах лечения при ОМЛ очень высока. «Берингер Ингельхайм»
считает своим долгом проводить исследования в тех областях медицины, где
существует необходимость в новых препаратах, в том числе при редких
заболеваниях, - комментирует профессор Клаус Дуги, руководитель медицинского
отдела «Берингер Ингельхайм». - Нам приятно видеть, что воласертиб показал
обнадеживающие результаты по общей выживаемости в данном клиническом
исследовании, и мы верим, что молекула реализует свой полезный потенциал для
лечения этого редкого заболевания в продолжающемся исследовании III фазы».
Воласертиб получил признание Управления по контролю за пищевыми продуктами и
лекарственными препаратами (FDA) в качестве «терапии прорыва» в 2013 году и
статус орфанного препарата, присвоенный FDA и комиссией Европейского Союза в
2014 году. В настоящее время исследуется применение воласертиба в комбинации с
низкими дозами цитарабина в рандомизированном двойном слепом многоцентровом
контролируемом исследовании III фазы при ОМЛ, которое носит название POLO-AML-2.