Компания Bayer подает документы на регистрацию в Европейском союзе лекарственного препарата Рекомбинантный фактор VIII (BAY 81-8973) для лечения гемофилии А у взрослых и детей

Компания Bayer HealthCare подала документы в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) для получения регистрационного удостоверения на лекарственный препарат BAY 81-8973, рекомбинантный VIII фактор (rFVIII), предназначенный для лечения гемофилии А у детей и взрослых.

Препарат BAY 81-8973 является улучшенным вариантом рекомбинантного VIII фактора (полной длины), который продемонстрировал клиническую эффективность при использовании в профилактических целях два или три раза в неделю в типичных дозах. В ближайшие месяцы компания Bayer планирует подать документы для регистрации препарата BAY 81-8973 в других странах .

«Данные, полученные в ходе клинического исследования LEOPOLD, показывают, что препарат BAY 81-8973 обеспечивает контроль над кровотечениями у людей с тяжелой формой гемофилии при введении два или три раза в неделю в обычных дозах», – сказал профессор, доктор медицины Иоганнес Ольденбург (Johannes Oldenburg), член Руководящего комитета клинического исследования и Глава Института экспериментальной гематологии и трансфузионной медицины в университетской клинике в г. Бонне. «Гибкий режим дозирования дает пациентам и врачам возможность более широкого выбора режимов терапии в соответствии с правильным курсом лечения, для обеспечения терапевтических потребностей каждого пациента».

«Компания Bayer давно осуществляет совместную работу с сообществом по гемофилии, и подача документов на регистрацию препарата BAY 81-8973 является важным шагом на пути к улучшению методов лечения пациентов с гемофилией», – сказал доктор Йорг Мёллер (Joerg Moeller), член Исполнительного комитета и Руководитель отдела глобальных разработок Bayer HealthCare.

В основе поданных на рассмотрение документов лежат положительные результаты трех клинических испытаний III фазы с участием детей, подростков и взрослых, в общей сложности 204 пациентов. В клиническом исследовании LEOPOLD II продемонстрировано преимущество профилактики препаратом BAY 81-8973 по сравнению с терапией по требованию. Результаты показывают, что частота кровотечений в среднем годовом исчислении (или медианы годичной интенсивности кровотечений, ABR) снижается на 93,3 процента при профилактическом приеме препарата два раза в неделю и на 96,7 процентов при приеме три раза в неделю (по сравнению с терапией по требованию). В данном исследовании пациенты были рандомизированы на три группы лечения, соответствующие им медианы ABR составили: четыре кровотечения при режиме приема препарата два раза в неделю, два кровотечения при режиме приема три раза в неделю, а также 60 кровотечений в группе пациентов, получавших препарат по требованию. У пациентов, получавших препарат как два, так и три раза в неделю поддерживался надлежащий контроль за кровотечениями при применении доз от 20 до 40 МЕ/кг. При получении препарата по требованию 95 процентов кровотечений контролировались с помощью одной или двух инфузий. Не наблюдалось ни клинически значимых нежелательных явлений, связанных с лечением, ни формирования ингибиторов. В клиническом исследовании с участием детей, в том числе 51 ребенка в возрасте <12 лет, ранее получавших лечение, препарат BAY 81-8973 демонстрировал высокую эффективность при режиме приема два или три раза в неделю, а также при других схемах профилактики; формирования ингибиторов не наблюдалось. В настоящее время продолжается клиническое исследование с участием пациентов, не получавших лечения ранее. Компания Bayer представила результаты клинического исследования LEOPOLD II на Международном конгрессе Всемирной федерации по гемофилии (ВФГ) в мае 2014 г.

О программе LEOPOLD

LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease, Открытая программа по изучению отдаленной эффективности при лечении тяжелой формы гемофилии А) – это программа клинических исследований, состоящая из 3-х международных клинических испытаний, проводимых для оценки фармакокинетики, эффективности и безопасности препарата BAY 81-8973 у пациентов с тяжелой формой гемофилии А (содержание фактора VIII: C < 1 % ).

LEOPOLD I — рандомизированное открытое исследование с кроссовером с участием пациентов мужского пола в возрасте 12-65 лет. Цель исследования заключалась в оценке эффективности и безопасности препарата BAY 81-8973 при его использовании в качестве профилактики, для лечения кровотечений, а также для поддержания гемостаза во время операции. LEOPOLD II — рандомизированное открытое исследование с кроссовером, также с участием пациентов мужского пола в возрасте от 12 до 65 лет. В этом исследовании III фазы 80 пациентов были рандомизированы в группы профилактической терапии препаратом BAY 81-8973 в низких дозах (20-30 МЕ/кг, n=28) два раза в неделю, в высоких дозах (30-40 МЕ/кг; n=31) три раза в неделю, и по требованию (n=21). Основной целью была оценка эффективности режимов профилактики по сравнению с режимом терапии по требованию. Первичной конечной точкой являлась частота кровотечений после 12 месяцев лечения. Исследование LEOPOLD Kids – это открытое нерандомизированное исследование III фазы по оценке эффективности и безопасности препарата BAY 81-8973 для профилактики, лечения кровотечений и применения при хирургических операциях у детей <= 12 лет, получавших терапию ранее. Подробная информация об этих клинических исследованиях доступна на сайте www.clinicaltrials.gov (NCT01233258).

О гемофилии А

Гемофилия А, также известная как дефицит VIII фактора, или классическая гемофилия, – наследуемое нарушение свертываемости крови, при котором в организме отсутствует или снижено содержание одного из белков, необходимых для формирования сгустков крови. Гемофилия А является наиболее распространенным типом гемофилии; данное заболевание обусловлено дефицитом или дефектом белков, обеспечивающих свертывание крови, известных как VIII фактор. Гемофилия А характеризуется длительными или спонтанными кровотечениями и кровоизлияниями, особенно в мышечной ткани, суставах или внутренних органах.