Рош приобретает компанию Trophos для расширения портфолио по нервно-мышечным заболеваниям с высокой потребностью в новых методах лечения

Компания Рош объявила о достижении соглашения по приобретению компании Trophos – частной биотехнологической компании, базирующейся в Марселе (Франция). Препарат олесоксим (TRO19622) был открыт с помощью собственной платформы для скрининга компании Trophos, препарат разрабатывается для применения при СМА – очень редкого и серьёзного наследственного нервно-мышечного заболевания, которое наиболее часто диагностируется у детей.

Результаты базового клинического исследования II фазы по применению олесоксима при СМА показали положительное воздействие на поддержание нервно-мышечной функции у пациентов с СМА типа II и неамбулаторного типа III, а также снижение осложнений, связанных с заболеванием. Результаты исследования были впервые представлены в апреле 2014 года на ежегодной конференции Американской академии неврологии (ААН).

«Данное приобретение свидетельствует о нацеленности Рош на разработку препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии, серьёзного заболевания, для которого не существует эффективного лечения, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор, глава глобального подразделения компании Рош по разработке лекарственных препаратов. – В дальнейшей разработке олесоксима мы будем опираться на работу, проделанную ранее компаний Trophos и Французской ассоциацией по мышечной дистрофии, чтобы как можно скорее сделать этот препарат доступным для людей, страдающих от этого серьёзного заболевания».

В соответствии с условиями соглашения акционеры Trophos получат авансовый платеж наличными в размере 120 млн евро и дополнительные выплаты на сумму до 350 млн евро после успешного завершения определённых этапов.
«СМА – тяжёлое заболевание, которое очень сильно сказывается на повседневной жизни пациентов и их родственников. К сожалению, в настоящее время для них доступна только поддерживающая терапия. Мы гордимся разработкой этого препарата, конечной целью является создание первого средства, предназначенного для лечения СМА, – говорит главный исполнительный директор компании Trophos Кристина Плацет (Christine Placet). – Это очень значимое признание работы, проделанной командой Trophos и теми, кто осуществлял поддержку в течение последних 16 лет».

О спинальной мышечной атрофии

СМА является генетическим заболеванием, которое характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью и утратой моторной функции, существенными ограничениями в жизни пациента и высокой степенью инвалидизации. СМА воздействует на двигательные нейроны сокращающихся мышц, которые используются в таких видах деятельности, как ползание, ходьба, контроль положения головы и шеи, глотание. Обычно СМА проявляется в раннем детстве и является наиболее распространенной генетической причиной младенческой смертности1. Это одно из наиболее распространенных редких заболеваний, поражающее от одного из 6000 до одного из 10000 детей. СМА – это аутосомно-рецессивная наследственная болезнь, вызванная потерей функции гена 1 выживаемости мотонейронов (SMN1), что приводит к недостатку уровней SMN белка, прогрессирующей дегенерации нервных клеток в спинном мозге и утрате мотонейронов. До 20 миллионов потенциальных родителей в США и ЕС являются носителями мутантного гена SMN1, ответственного за СМА, причём большинство из них не знают об этом.
Пациенты с СМА обычно классифицируются по одному из четырех типов заболевания, исходя из его тяжести, максимально достигаемого уровня двигательной функции и время начала заболевания:

Тип I

Наиболее неблагоприятная форма СМА. Симптомы обычно проявляются в течение первых шести месяцев жизни. У младенца низкий мышечный тонус, выраженная мышечная слабость и нарушение способности двигаться. Ребенок не способен сидеть. Простые действия, такие как поднятие головы, кормление и глотание, могут быть очень затруднены. Прогрессирующая слабость грудных мышц повышает риск развития респираторных инфекций и ухудшения развития лёгких. У младенцев с СМА типа I очень высок риск необратимого снижения дыхательного объёма лёгких. СМА типа I связана с высоким уровнем смертности, более половины всех детей с данным типом заболевания не доживает до двухлетнего возраста.

Тип II

Промежуточная форма СМА. Симптомы обычно проявляются в возрасте 6-18 месяцев. Пациенты с СМА типа II обычно могут сидеть, но никогда не достигают способности ходить самостоятельно, имеют серьёзный и прогрессирующий недостаток моторного развития. Часто такие пациенты нуждаются в круглосуточном уходе в течение всей своей жизни. У них часто развиваются значительные искривления позвоночника (сколиоз) и слабость мышц грудной клетки, чем обусловлен высокий риск тяжёлых респираторных инфекций. Тяжесть и прогрессирование заболевания различны у разных людей, ожидаемая продолжительность жизни варьируется от смерти в раннем детстве до достижения взрослого возраста.

Тип III

Симптомы могут появиться в возрасте от 18 месяцев до раннего взрослого возраста и включают в себя трудности при ходьбе, слабость мышц и повышенный риск респираторных инфекций. Значительная часть пациентов с СМА типа III утрачивают способность ходить, у них может развиться сколиоз в тяжёлой форме и возникнуть другие ортопедические проблемы. В возрасте 40 лет многие пациенты не являются амбулаторными, нуждаются в инвалидной коляске.

Тип IV

Взрослая форма СМА. Менее распространенная форма данного заболевания, поражает взрослых и характеризуется более медленным прогрессированием симптомов, в основном это касается способности ходить самостоятельно. Симптомы обычно появляются в возрасте после 35 лет и не влияют на ожидаемую продолжительность жизни пациентов.

О препарате Олесоксим

Олесоксим (TRO19622) – экспериментальный препарат, предназначенный для защиты двигательных (моторных) нервных клеток. Результаты базового исследования II фазы по применению препарата олесоксим у пациентов в возрасте от 3 до 25 лет с СМА типа II и неамбулаторного типа III были впервые опубликованы в апреле 2014 года на 66-й конференции Американской академии неврологии (ААН), прошедшей в Филадельфии (CIF). Программа разработки компании Trophos была поддержана Французской ассоциацией по мышечной дистрофии. Олесоксим получил статус «орфанного лекарственного средства» для лечения СМА, который был предоставлен ему Европейским агентством по лекарственным средствам и Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA).