Препарат окрелизумаб компании Рош – первый экспериментальный препарат, показавший эффективность у пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом в крупном исследовании III фазы

Компания Рош объявила о положительных результатах, достигнутых в базовом исследовании III фазы, в котором оценивался экспериментальный препарат окрелизумаб у пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом (ППРС). Исследование под названием ORATORIO достигло первичной конечной точки – лечение препаратом окрелизумаб значимо снизило прогрессирование клинической инвалидизации на протяжении не менее 12 недель, по сравнению с плацебо, согласно оценке с использованием шкалы EDSS (расширенная шкала инвалидизации).

Частота нежелательных явлений при применении окрелизумаба в целом была аналогична показателям плацебо; наиболее частыми нежелательными явлениями были реакции, связанные с инфузией, от легкой до умеренной степени тяжести. Частота серьезных нежелательных явлений при применении окрелизумаба, в том числе серьезных инфекций, также была аналогична плацебо.

«После начала заболевания у пациентов с первично-прогрессирующей формой РС обычно наблюдаются непрерывно ухудшающаяся симптоматика, а одобренные методы лечения этого тяжелого заболевания отсутствуют, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения компании Рош по разработке лекарственных препаратов. – Окрелизумаб – это первый экспериментальный препарат, который показал клинически и статистически значимый эффект в отношении прогрессирования заболевания при первично-прогрессирующем РС».

Положительные результаты исследования, наблюдаемые при применении окрелизумаба как у пациентов с первично-прогрессирующим РС (ORATORIO), так и у пациентов с рецидивирующими формами РС (OPERA I и OPERA II), подтверждают гипотезу о том, что B-клетки играют важнейшую роль в биологических механизмах заболевания.

Основные результаты исследования ORATORIO представит в докладе на 31 конгрессе Европейского комитета по лечению и исследованиям рассеянного склероза (ECTRIMS) доктор Ксавье Монталбан (Xavier Montalban, M.D., Ph.D.), председатель руководящего научного комитета исследования ORATORIO, профессор неврологии и нейроиммунологии Университетской больницы и научно-исследовательского института Валл де-Хеброн (Барселона, Испания), в субботу, 10 октября (реферат №228, 8:52 - 9:03 по центрально-европейскому времени) в Барселоне.

Кроме того, на конгрессе ECTRIMS Стефан Хаузер (Stephen Hauser, M.D.), председатель руководящего научного комитета исследований OPERA, заведующий кафедрой неврологии медицинского факультета в Университете Калифорнии в Сан-Франциско представит результаты III фазы по применению препарата у пациентов с рецидивирующим РС (исследования OPERA I и OPERA II) в пятницу, 9 октября (реферат №190, 14:40 - 14:52 по центрально-европейскому времени)/

Рош планирует подать заявки на регистрацию применения окрелизумаба при рецидивирующей и первично-прогрессирующей формах РС. Данные из исследований OPERA I и II и ORATORIO будут представлены регуляторным органам в мире в начале 2016 года.

Об исследовании ORATORIO

ORATORIO представляет собой рандомизированное, двойное слепое, международное многоцентровое исследование III фазы по оценке эффективности и безопасности окрелизумаба (доза 600 мг, вводимая методом внутривенной инфузии каждые шесть месяцев; в виде двух отдельных инфузий по 300 мг с интервалом в две недели) по сравнению с плацебо с участием 732 пациентов с первично-прогрессирующимРС.1 Первичной конечной точкой исследования ORATORIO было время до начала подтвержденного прогрессирования инвалидизации (CDP), что определялось как увеличение показателя по шкале EDSS, сохраняющегося в течение, по крайней мере, 12 недель.

О препарате окрелизумаб

Окрелизумаб – гуманизированное моноклональное антитело, разработанное для селективного воздействия на CD20-позитивные B-клетки. Данные клетки являются специфическим типом иммунных клеток, которые, предположительно, играют ключевую роль в поражении миелиновой оболочки (выполняет изолирующую и поддерживающую функции) нервных волокон и аксонов нервных клеток, что может привести к инвалидности пациентов с РС. На основании результатов доклинических исследований, окрелизумаб связывается с белками CD20, экспрессируемыми на определенных B клетках, но не на стволовых клетках или клетках плазмы. Поэтому пациенты, получающие окрелизумаб, сохраняют способность вырабатывать новые B-клетки.

О рассеянном склерозе

Рассеянный склероз (РС) – хроническое заболевание, от которого страдают приблизительно 2,3 миллиона человек по всему миру, в настоящее время отсутствуют методы лечения этого заболевания.3,4 РС возникает тогда, когда иммунная система начинает ошибочно атаковать миелиновую оболочку нервных клеток головного и спинного мозга и зрительных нервов, вызывая воспаление и последующее повреждение.5,6 Повреждение этих нервных клеток может вызвать широкий спектр симптомов, в том числе мышечную слабость, утомляемость и проблемы со зрением, что в конечном итоге может привести к инвалидности.4 У большинства пациентов первые симптомы появляются в возрасте 20-40 лет, что делает это заболевание ведущей причиной нетравматической инвалидности у людей молодого возраста.7,8

Наиболее распространенной формой этого заболевания является рецидивирующий РС. Активность и прогрессирование заболевания могут иметь место даже тогда, когда у больных не наблюдается никаких признаков или симптомов РС, несмотря на наличие методов лечения рецидивирующего РС. Первично-прогрессирующий РС (ППРС) – тяжелая форма заболевания, характеризующаяся постоянным нарастанием симптомов, но, как правило, без четких рецидивов (периоды времени, когда симптомы обостряются) и периодов ремиссии.9 Примерно у одного из десяти пациентов с РС заболевание имеет первично-прогрессирующую форму. Для ППРС отсутствуют одобренные методы лечения.