FDA зарегистрировало Зелбораф (вемурафениб) для применения при болезни Эрдгейма-Честера при наличии мутации BRAF V600

Компания «Рош» сообщает об одобрении Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) препарата Зелбораф® (вемурафениб) для применения при болезни Эрдгейма-Честера при наличии мутации BRAF V600. Болезнь Эрдгейма-Честера – редкое и серьезное заболевание крови, характеризующееся аномальным размножением определенных лейкоцитов (гистиоцитов), которые могут инвазировать здоровые ткани и органы.

ешение о регистрации основывается на результатах исследования II фазы VE-BASKET. В пакетных исследованиях используется инновационный дизайн клинических исследований, который помогает быстрее накапливать данные и может ускорить разработку препаратов для заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью в методах лечения. Вместо набора участников исходя, главным образом, из заболевания или его локализации, в пакетных исследованиях сопоставляют генетический профиль заболевания и механизм действия препарата.

«Это решение FDA означает, что страдающие болезнью Эрдгейма-Честера пациенты впервые получат одобренный FDA метод лечения, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы стремимся находить новые пути, чтобы разрабатывать препараты для пациентов, которые имеют высокую неудовлетворенность существующими методами лечения, и мы рады, что это инновационное клиническое исследование помогло выяснить, что Зелбораф подходит для лечения этого редкого заболевания».

Окончательные результаты исследования VE-BASKET с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера показали лучшую частоту общего ответа 54,5%. Наиболее частыми нежелательным явлениям 3 степени тяжести и выше были новые случаи рака кожи, высокое кровяное давление, сыпь и боль в суставах. Наиболее частыми нежелательными явлениями были боль в суставах, сыпь, выпадение волос, утомляемость, изменение сердечного ритма и доброкачественные новообразования кожи.

В 2011 году Зелбораф одобрен в качестве монотерапии для лечения пациентов с неоперабельной или метастатической меланомы с мутацией BRAF V600E.2 Ранее FDA предоставило Зелборафу право на приоритетное рассмотрение заявки и статус «прорыв в терапии» по показанию болезнь Эрдгейма-Честера с наличием мутации BRAF V600.

Об исследовании VE-BASKET

VE-BASKET – открытое нерандомизированное пакетное (корзинное) исследование II фазы, в котором изучается применение Зелборафа в лечении онкологических и других заболеваний с наличием мутации BRAF V600, включая болезнь Эрдгейма-Честера. Окончательные результаты исследования VE-BASKET с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера показали лучшую частоту общего ответа 54,5% по критериям RECIST v1.1. При медиане времени наблюдения 26,6 месяцев медиана длительности ответа не оценивалась. К наиболее частым (≥10%) нежелательным явлениям 3 степени тяжести и выше относились новые случаи рака кожи, высокое кровяное давление, сыпь и боль в суставах. Наиболее частыми (≥50%) нежелательными явлениями были боль в суставах, сыпь, выпадение волос, утомляемость, изменение сердечного ритма и доброкачественные новообразования кожи. Первые результаты исследования были опубликованы в «Медицинском журнале Новой Англии» (New England Journal of Medicine) в августе 2015 года.

О болезни Эрдгейма-Честера

Болезнь (синдром) Эрдгейма-Честера – крайне редкий нелангергансовый гистиоцитоз. Учитывая, что болезнь настолько редкая, точные показатели распространенности и заболеваемости трудно установить. Согласно оценкам на основе имеющихся опубликованных данных, в США количество случаев не превышает 500. У более чем 50% всех пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера заболевание характеризуется наличием мутации BRAF V600.

О препарате Зелбораф

Зелбораф предназначен для подавления мутированных форм BRAF, которые вызывают повышение патологического неконтролируемого потока сигналов внутри злокачественных клеток, что приводит к росту опухоли. BRAF – это белок в сигнальном пути клетки, помогающий контролировать рост и выживание клеток. Зелбораф был первым одобренным препаратом в этом классе. Зелбораф разработан совместно компаниями «Рош» и Plexxikon (в настоящее время входит в группу компаний Daiichi Sankyo) в рамках лицензии от 2006 года и соглашения о сотрудничестве.