Исследователи подошли вплотную к созданию реально работающей генной терапии
Технология редактирования генома CRISPR-Cas9 известна давно. Она изначально получила известность как способ аккуратного изменения нуклеотидных последовательностей в цепочках ДНК. То есть это инструмент точного изменения генома, передает "XX2Век". Но, оказывается, технологию можно использовать для изменения экспрессии генов без вмешательства в сам геном. Об этом говорят сотрудники Солковского института биологических исследований.
Они научились отключать гены в организме живых мышей, страдавших от мышечной
дистрофии, сахарного диабета 1-го типа и острой почечной недостаточности. Данные
манипуляции позволили улучшить состояние животных более чем в 50% случаев. В
принципе, ранее ученым удавалось изменять экспрессию генов с помощью
CRISPR-Cas9, но только в клеточных культурах. Работа с живыми организмами
производится впервые.
По словам ученых, стандартный подход в использовании CRISPR-Cas9 грозит
появлением ошибок в геноме (отдельные участки могут быть по ошибке вырезаны или
вставлены). Проблему решила измененная версия методики. Она включает и выключает
определенные гены. Суть в том, что здесь деактивирован фермент Cas9. Получается,
что элемент способен прикрепиться к ДНК, но не разрезать ее. Напротив, Cas9
приклеивает к цепи ДНК молекулы, указывающие на необходимость активации
выбранного гена.
Таким образом, новая версия CRISPR-Cas9 защищает геном от возникновения
случайных мутаций. К тому же, изменения носят обратимый характер и их легко
скорректировать. По сути имитируется естественный механизм активации генов.
Однако ученые столкнулись с еще одной проблемой - реально эффективной системой
доставки CRISPR-Cas9.
Обычно для введения новых материалов в клетки животных организмов используются
вирусы. Но такая система работает только с относительно небольшими молекулами.
Элементы же, применявшиеся для активации определенных генов, были слишком
крупными, чтобы переносить их с вирусами. Проблему удалось решить за счет
отделения фермента Cas9 от инструкций - его вводят теперь при помощи одного
вируса, а инструкции - при помощи другого.
Источник: Meddaily.ru