Генетики рассказали, как уйти от необходимости переливания крови
Генная терапия для людей с тяжелой формой бета-талассемии (генетического недуга, характеризующегося анемией и грозящего ранней смертью) вполне безопасна и эффективна, говорят исследования. Как передает Zee News, по производимому эффекту ее вполне можно сравнить с переливанием крови.
Известно:
переливание людям с этим недугом необходимо с самого малого возраста. Дело в
том, что из-за генетических отклонений их тела не могут нормальным образом
вырабатывать ключевой компонент гемоглобина. А гемоглобин необходим для переноса
кислорода красными кровяными клетками. При тяжелой форме недуга переливания
необходимы каждый месяц. Но частые переливания связаны с рядом осложнений,
включая развитие вирусных инфекций и появление проблем, вызванных токсичностью
железа.
В свою очередь, недавно было установлено: одно введение генетического препарата,
известного как вектор LentiGlobin BB305, позволяло избавить от необходимости
частых переливаний 22 пациентов с тяжелой формой недуга. У 15 человек
потребность в переливаниях отпала совсем, а остальным генная терапия позволила
снизить частоту переливаний.
Все пациенты проходили химиотерапию, после которой им вводили их собственные
стволовые клетки. Эти клетки предварительно обработали в лаборатории
модифицированным вирусом. Данные манипуляции позволяли заменить проблемный ген,
связанный с недугом. Пик производства гемоглобина обычно достигался через 9-12
месяцев после введения клеток.
Источник: www.meddaily.ru