Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
Представлены результаты III фазы клинического исследования (ATTR-ACT) тафамидиса в лечении транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии (АТТР-КМП)
Исследование ATTR-ACT показало, что тафамидис значительно снизил смертность от всех причин и число госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми проявлениями заболевания.
Компания Pfizer объявила об основных результатах клинического исследования
III фазы (ATTR-ACT) тафамидиса в лечении транстиретиновой кардиомиопатии,
согласно которым препарат значительно снизил как смертность от всех причин, так
и частоту госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми проявлениями
заболевания, по сравнению с плацебо в течение 30-месячного периода наблюдения (P=0,0006)
у пациентов с вариантной (наследственной) транстиретиновой амилоидной
кардиомиопатией и кардиомиопатией, обусловленной транстиретиновым амилоидозом
дикого типа (АТТР-КМП). АТТР-КМП – это редкое, смертельное, плохо
диагностируемое заболевание, связанное с прогрессирующей сердечной
недостаточностью, не поддающейся лечению имеющимися лекарственными средствами.
Последние данные были представлены на сессии “Горячие новости” на Конгрессе
Европейского общества кардиологов 2018 в Мюнхене, Германия, с одновременной
публикацией на сайте журнала New England Journal of Medicine (NEJM, Медицинском
журнале Новой Англии).
«Мы считаем, что результаты исследования ATTR-ACT в значительной степени
приближают нас к поставленной цели – удовлетворить острую потребность в
препарате для лечения серьезного и зачастую смертельного заболевания, – заявила
Бренда Куперстоун (Brenda Cooperstone), Старший вице-президент и главный
специалист по разработке препаратов для лечения редких заболеваний подразделения
Pfizer Global Product Development. – Мы с нетерпением ждем дальнейшего диалога с
мировыми регулирующими органами о возможностях тафамидиса в лечении пациентов с
АТТР-КМП».
Исследование ATTR-ACT показало, что тафамидис значительно снижает смертность от
всех причин (29,5 % по сравнению с 42,9 %, ОР = 0,70, 95 % доверительный
интервал, ДИ 0,51-0,96, Р = 0,0259) и число госпитализаций, связанных с
сердечно-сосудистыми проявлениями заболевания (0,48 против 0,70 в годовом
выражении, ОР = 0,68, 95% доверительный интервал, ДИ 0,56-0,81, Р <0,0001), по
сравнению с плацебо. Это означает снижение риска смерти на 30% и сокращение
числа госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми проявлениями, на 32%.
Результаты также показали устойчивое направленное снижение смертности в ходе
приема тафамидиса во всех подгруппах.
Вторичные конечные точки исследования также продемонстрировали, что тафамидис
сократил снижение дистанции в тесте с шестиминутной ходьбой (P <0,0001),
демонстрирующем функциональные возможности больного, и замедлил ухудшение
аспектов качества жизни согласно опросному листу по кардиомиопатии Канзас-Сити с
общим показателем (P <0,0001) по сравнению с плацебо на 30-м месяце
исследования. Тафамидис также продемонстрировал хорошую переносимость и
безопасность по сравнению с плацебо.
«Пациенты с АТТР-КМП сталкиваются с трудностями как на этапе диагностики, так и
при лечении заболевания. Мы надеялись на положительный исход исследования
ATTR-ACT тафамидиса для перорального применения для таких пациентов, и я очень
доволен его результатами, – заявил доктор Клаудио Рапецци (Claudio Rapezzi),
декан факультета кардиологии Школы изучения сердечно-сосудистых заболеваний при
Университете Болоньи, докладчик результатов исследования ATTR-ACT на Конгрессе
Европейского общества кардиологов 2018. – Данные исследований ATTR-ACT
представляют убедительные доказательства того, что тафамидис улучшает
выживаемость, что может означать значительный прогресс для пациентов, живущих
сегодня с АТТР-КМП».
Статья под названием «Тафамидис в лечении пациентов с транстиретиновой
амилоидной кардиомиопатией» («Tafamidis Treatment for Patients with
Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy») опубликована 13 сентября 2018 г. в
печатном издании журнала NEJM.
Учитывая серьезность заболевания и отсутствие альтернатив лечения, компания
Pfizer утвердила расширенный доступ к протоколу лечения тафамидисом пациентам,
страдающим АТТР-КМП, которые могут извлечь пользу от терапии до одобрения
препарата надзорными органами. Протокол расширенного доступа опубликован на
сайте clinicaltrials.gov (NCT02791230), дополнительную информацию о подаче
заявки можно найти на сайте www.pfizercares.com. Доступ к этим программам может
отличаться в зависимости от страны; медицинским работникам рекомендуется
связаться с локальным медицинским подразделением компании Pfizer для получения
дополнительной информации. Заинтересованным пациентам, страдающим АТТР-КМП,
следует обратиться к своему лечащему врачу для обсуждения целесообразности
прохождения лечения тафамидисом.
В 2012 году тафамидис получил статус орфанного препарата для лечения АТТР-КМП
как в ЕС, так и в США, а также в 2018 году в Японии. В июне 2017 года и в мае
2018 года, соответственно, Управление по санитарному надзору за качеством
пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) постановило ввести для тафамидиса
ускоренную процедуру рассмотрения заявки на регистрацию со статусом
принципиально нового, прорывного ЛС в терапии АТТР-КМП. Кроме того, в марте 2018
года Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии присвоило
препарату статус SAKIGAKE («инновационный, первый»).
В 2017 году тафамидис (Виндакель™) был зарегистрирован в Российской Федерации.
Он является первым и единственным лекарственным препаратом в РФ с
зарегистрированным показанием «Для лечения транстиретинового амилоидоза у
взрослых с клинически выраженной полинейропатией с целью задержки развития
нарушений в периферических нервах».