Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
На конференции HFSA 2018 года представлены новые результаты, полученные в подгруппах пациентов в рамках исследования III фазы препарата тафамидис
На Ежегодной научной конференции HFSA 2018 года представлены новые результаты, полученные в подгруппах пациентов в рамках исследования III фазы препарата тафамидис для лечения транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии (ATTR-ACT).
На Секции новейших клинических испытаний 22-й Ежегодной научной конференции
Американского общества по сердечной недостаточности были представлены результаты
анализа чувствительности и post-hoc анализа. Результаты новых анализов
смертности от всех причин свидетельствовали в пользу препарата тафамидис во всех
подгруппах.
В подгруппах пациентов с кардиомиопатией, обусловленной транстиретином дикого
типа и наследственной формой заболевания, наблюдалось снижение риска смерти на
29% и 31%, соответственно.
Компания Pfizer Inc. объявила о том, что дополнительный анализ чувствительности
и post-hoc анализ, проведенные в рамках исследования III фазы препарата
тафамидис для лечения транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии (ATTR-ACT),
предоставили дополнительную информацию о действии препарата для подгрупп
пациентов с кардиомиопатией, обусловленной транстиретином дикого типа и
наследственной формой заболевания, а также подгрупп пациентов с ХСН I, II и III
ФК NYHA1. Тафамидис — это единственный экспериментальный препарат, который
успешно прошел исследование III фазы, оценивающее его безопасность и
эффективность для лечения транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии.
АТТР-КМП — это редкое плохо диагностируемое смертельное заболевание, связанное с
прогрессирующей сердечной недостаточностью, для которого в настоящее время
отсутствуют одобренные фармакологические методы лечения.
Результаты исследования были представлены на секции новейших клинических
испытаний 22-й Ежегодной научной конференции Американского общества по сердечной
недостаточности в городе Нэшвилл, штат Теннесси. Первичные результаты были
представлены 27 августа 2018 года на Конгрессе Европейского общества кардиологов
ESC 2018 в Мюнхене (Германия) и одновременно опубликованы в Интернете в журнале
New England Journal of Medicine (NEJM) («Медицинский журнал Новой Англии»).
Расширенные первичные результаты показали, что по сравнению с плацебо применение
тафамидиса в течение 30 месяцев значительно снижает комбинацию показателей
смертности от всех причин и частоту госпитализации, связанной с
сердечно-сосудистыми проявлениями заболеваниями, у пациентов с АТТР-КМП «дикого
типа» и наследственной формой заболевания (P = 0,0006). Новый анализ
чувствительности также продемонстрировал значительное снижение комбинации
смертности от всех причин и частоты госпитализации по всем причинам в течение 30
месяцев по сравнению с плацебо (P = 0,0088).
Кроме того, по сравнению с плацебо препарат тафамидис снижает риск смерти от
всех причин во всех подгруппах (заболевание «дикого типа», наследственное
заболевание и функциональные классы NYHA I, II и III). Сюда относится снижение
риска смерти, наблюдаемого в подгруппе с заболеванием «дикого типа» (ОР 0,71; 95
% ДИ [0,474, 1,052]) и наследственным заболеванием (ОР 0,69; 95% ДИ
[0,408,1,167]) на 29% и 31%, соответственно. В подгруппах с АТТР-КМП «дикого
типа» и наследственным заболеванием тафамидис по сравнению с плацебо на 30-м
месяце исследования последовательно сократил ухудшение в тесте с шестиминутной
ходьбой (P <0,0001), который отражает функциональные возможности и качество
жизни, измеренных с помощью общей оценки Канзасского опросника для пациентов с
кардиомиопатией. Препарат также хорошо переносился, и при этом наблюдаемый
профиль безопасности был сопоставим с плацебо.
«Эти дополнительные данные также подтверждают, что препарат тафамидис является
перспективным вариантом лечения для людей с АТТР-КМП «дикого типа» или
наследственным заболеванием, — говорит Бренда Куперстоун (Brenda Cooperstone),
старший вице-президент и начальник отдела по развитию, главный специалист отдела
препаратов для лечения редких заболеваний и отдела разработки глобальных
продуктов компании Pfizer. — Мы с нетерпением ждем возможности получить больше
информации благодаря дальнейшему анализу в рамках этого исследования и
продолжаем работу с регулирующими органами разных стран, чтобы сделать этот
препарат доступным для пациентов».
«Получив статистически значимые результаты первичного анализа исследования III
фазы ATTR-ACT, мы стремились глубже изучить эффективность препарата тафамидис в
этих ключевых подгруппах пациентов, — сказал Мэттью С. Морер (Mathew S. Maurer),
главный врач Центра по изучению гипертрофической кардиомиопатии (HCM) при
Пресвитерианской больнице Нью-Йорка/Медицинском центре Колумбийского
университета, представляя результаты исследования ATTR-ACT на Ежегодной
конференции HFSA 2018. — Результаты этих дополнительных анализов подтверждают
результаты, представленные на Конгрессе ESC 2018 и опубликованные несколько
недель назад в журнале New England Journal of Medicine, подчеркивая важность
повышения осведомленности об этом потенциально смертельном заболевании и
важность диагностирования заболевания на более ранней стадии».
Учитывая серьезность заболевания и отсутствие альтернатив лечения, компания
Pfizer утвердила расширенный доступ к протоколу лечения тафамидисом пациентам,
страдающим АТТР-КМП, которые могут извлечь пользу от лечения до одобрения
препарата надзорными органами. Протокол расширенного доступа опубликован на
сайте clinicaltrials.gov (NCT02791230), а дополнительную информацию о подаче
заявки можно найти на сайте www.pfizercares.com. Доступ к этим программам может
отличаться в зависимости от страны; медицинским работникам рекомендуется
связаться с местным медицинским отделением компании Pfizer для получения
дополнительной информации. Заинтересованным пациентам, страдающим АТТР-КМП,
следует обратиться к своему лечащему врачу для обсуждения целесообразности
прохождения лечения тафамидисом.
В 2012 году тафамидис получил статус орфанного препарата для лечения АТТР-КМП
как в ЕС, так и в США, а также в 2018 году в Японии. В июне 2017 года и в мае
2018 года, соответственно, Управление по санитарному надзору за качеством
пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) постановило ввести для тафамидиса
ускоренную процедуру рассмотрения заявки на регистрацию со статусом
принципиально нового, прорывного ЛС в терапии АТТР-КМП. Кроме того, в марте 2018
года Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии присвоило
препарату статус SAKIGAKE («инновационный, первый»).
В 2017 году тафамидис (Виндакель™) был зарегистрирован в Российской Федерации.
Он является первым и единственным лекарственным препаратом в РФ с
зарегистрированным показанием «Для лечения транстиретинового амилоидоза у
взрослых с клинически выраженной полинейропатией с целью задержки развития
нарушений в периферических нервах».