Генетики представили терапию редкого врожденного заболевания
Применение генной терапии на стадии внутриутробного развития может спасти от врожденного расстройства, вызывающего припадки, потерю памяти, проблемы с обучением, речью и неспособность чувствовать боль, пишет The Daily Mail.
Речь
идет о синдроме Ангельмана. Его можно диагностировать на первом триместре
беременности, однако вылечить или предотвратить развитие синдрома до недавнего
времени не удавалось. Известно: у больных детей присутствует мутировавшая копия
материнского гена UBE3A, что "отключает" отцовскую копию. Или же у ребенка в
принципе нет этого гена.
Сотрудники Университета Северной Каролины предложили исправить данный дефект с
помощью технологий редактирования генома. Вводится безвредный вирус в плод, в
уже родившегося ребенка или даже взрослого. Данный вирус несет в себе информацию
о вредоносном гене. Когда вирус его находит, происходит отсечение и уничтожение
гена. Далее ученые вставляют рабочую копию гена в образовавшийся пробел.
Источник: www.meddaily.ru