В России появился инновационный препарат для профилактики кровотечений у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А

25 апреля 2019 г. в рамках X Конгресса Национального общества детских гематологов и онкологов «Актуальные проблемы и перспективы развития детской гематологии-онкологии в Российской Федерации» врачи познакомились с инновационным препаратом для лечения ингибиторной гемофилии А эмицизумабом (торговое наименование Гемлибра®).

Сессия «Гемофилия без кровотечений. Миссия выполнима» была посвящена опыту применения препарата в клинических исследованиях и реальной практике. В мероприятии приняли участие ведущие российские и иностранные эксперты. Председателем выступил академик РАН, д.м.н, президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, А. Г. Румянцев. Сопредседателем выступил д.м.н., директор Института гематологии, иммунологии и клеточных технологий, заместитель генерального директора ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России А. А. Масчан.

Эмицизумаб предназначен для применения в качестве рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами фактора VIII . Препарат одобрен Министерством здравоохранения и с 1 мая 2019 года будет доступен в рамках программы госгарантий в случаях, предусмотренных законодательством.

Гемофилия А — наследственное генетическое заболевание. У больных гемофилией А в организме недостаточно или вовсе отсутствует фактор свертывания крови VIII. В норме этот белок участвует в каскаде коагуляции. Однако его дефицит делает больного гемофилией А предрасположенным к повышенной кровоточивости, спонтанным кровотечениям и гемартрозам. Со временем это может привести к повреждению органов и тканей и стать причиной инвалидизации больного.

В России насчитывается 6 500 тысяч человек с гемофилией А , из них до 60% имеют тяжелую форму заболевания .

Российские врачи используют для лечения пациентов с гемофилией А препараты фактора свертывания крови VIII, которые вводятся внутривенно 2–3 раза в неделю . Препараты доступны всем пациентам с этим заболеванием в рамках федеральной программы «12 высокозатратных нозологий» .

Однако у определенных групп пациентов их применение сопряжено со сложностями. В первую очередь, это проблема венозного доступа. Повторяющиеся внутривенные инъекции постепенно исчерпывают ресурс вен у взрослых больных, делая невозможным введение фактора свертывания. У детей, особенно самых маленьких, ситуация усугубляется из-за плохой доступности и узости вен. Это делает важным поиск лекарства с другим способом доставки, например, подкожным введением.

Кроме того, в организме пациентов могут развиться специфические антитела к вводимым факторам свертывания — ингибиторы. Традиционная терапия становится для них недостаточно эффективной и не позволяет предотвращать и снижать количество кровотечений .

Эмицизумаб является первым представителем нового класса препаратов. Это биспецифичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А .

В клинических исследованиях препарат продемонстрировал высокую эффективность в сравнении с препаратами шунтирующего действия. У 77% детей и 71% взрослых наблюдалось полное отсутствие кровотечений, требующих лечения. По сравнению с терапией препаратами шунтирующего действия частота кровотечений, требующих лечения, снизилась на 99% у детей и на 79% у взрослых .

Эмицизумаб также отличается подкожным способом введения. Это позволяет проводить терапию в режиме профилактики пациентам, у которых затруднен венозный доступ, что особенно актуально для детей в возрасте до 4–5 лет. При этом врач имеет выбор назначить лечение с режимом введения один раз в неделю, один раз в две недели, один раз в четыре недели .

«Для пациентов это звучит невероятно, как по эффективности терапии, так и по качеству жизни. В мире сейчас на таком лечении находятся 2 500 пациентов в 40 странах. Среди них пациенты с ингибиторной формой гемофилии, взрослые с плохим венозным доступом и дети. В России 11 пациентов с ингибиторной гемофилией проходят такое лечение в рамках международного клинического исследования. У одного из пациентов, наблюдающегося в городском центре гемофилии в г. Санкт-Петербурге, с тяжелым клиническим течением заболевания раньше количество спонтанных кровотечений доходило до 17 в месяц. С момента начала использования нового препарата кровотечений не отмечено. Безусловно, мы внимательно следим за применением препарата во всем мире не только в клинических исследованиях, но и в рутинной клинической практике, и результаты, которые мы видим, обнадеживают», — отметила к.м.н., заведующая городским центром по лечению гемофилии (Санкт-Петербург), к.м.н. Татьяна Андреева.

Препарат эмицизумаб создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и в настоящее время продвигается компаниями Chugai, Genentech и «Рош». Торговое название препарата Гемлибра® или «Hemlibra» (англ.) состоит из двух слов: hem (греч. «кровь») – определяет область применения (гематология, гемофилия, гемостаз); libra (лат. «баланс») или liber (лат. «свобода») — баланс относится к гемостазу, который в норме (при балансе) обеспечивает остановку кровотечений, а при гемофилии нарушается.