Генная терапия с использованием «цинковых пальцев» может помочь в лечении болезни Альцгеймера
Исследователи использовали стратегию генной инженерии, чтобы резко снизить уровень тау - ключевого белка, который накапливается и запутывается в мозге во время развития болезни Альцгеймера - в модели этого состояния на животных. Результаты, полученные от исследователей из Массачусетской больницы общего профиля (MGH) и Sangamo Therapeutics Inc., могут привести к потенциально многообещающему лечению пациентов с этим разрушительным заболеванием.

Как
описано в Science Advances, стратегия включает технологию регуляции генов,
называемую факторами транскрипции белков цинкового пальца (ZFP-TF), которые
представляют собой ДНК-связывающие белки, которые можно использовать для
воздействия на экспрессию определенных генов. В этом случае терапия была
разработана для нацеливания и подавления экспрессии гена, кодирующего тау.
Мыши с болезнью Альцгеймера получали однократную инъекцию препарата, в котором
для доставки ZFP-TF к клеткам применялся безвредный вирус, непосредственно в
область гиппокампа мозга или внутривенно в кровеносный сосуд.
Лечение ZFP-TF снижает уровень тау-белка в головном мозге от 50% до 80% по
сравнению с 11 месяцами, наиболее длительным исследованным периодом времени.
Важно отметить, что терапия обратила вспять некоторые связанные с болезнью
Альцгеймера повреждения, которые присутствовали в клетках мозга животных.
«Технология работала именно так, как мы и надеялись - существенно снижала
тау-тау, пока мы смотрели, не вызывая побочных эффектов, которые мы могли бы
увидеть даже в течение многих-многих месяцев, и улучшая патологические изменения
в мозге животных», - говорит старший автор Брэдли Хайман, доктор медицины,
доктор философии, который руководит отделом исследования болезни Альцгеймера в
Массачусетском общем институте нейродегенеративных заболеваний. «Это наводит на
мысль о плане на будущее, чтобы попытаться помочь пациентам».
Простота терапии делает ее особенно привлекательной.
«Это было результатом однократного лечения генной регуляцией, которое можно
было вводить путем инъекции в кровоток», - говорит Хайман. «Хотя эта терапия
далека от пациентов, поскольку потребовалось бы провести гораздо больше
исследований и испытаний на безопасность, - это многообещающий и захватывающий
первый шаг».
Источник:
https://www.medikforum.ru