Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
Pfizer объявила о регистрации инновационного препарата для терапии транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии
Международная биофармацевтическая компания Pfizer объявила о регистрации в России препарата тафамидис (ВИНДАМЭКС®)1 – первого перорального лекарственного средства для терапии редкого сердечно-сосудистого заболевания – транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-КМП). Препарат ВИНДАМЭКС® показан для лечения транстиретинового амилоидоза, обусловленного транстиретином дикого типа или наследственной формой заболевания, у взрослых пациентов с кардиомиопатией (АТТR-КМП).
Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия — это смертельный, часто
недиагностируемый тип кардиомиопатии, вызванный агрегацией неправильно свернутых
белков, амилоидных фибрилл, которые накапливаются в миокарде1. Амилоидные
фибриллы образуются из неправильно свернутого транстиретина, тетрамерного белка,
основной ролью которого является транспорт тироксина и ретинол-связывающего
белка. Транстиретин преимущественно синтезируется в печени.
Выделяют два типа ATTR-КМП – дикого типа (wtATTR), или старческий (сенильный)
амилоидоз сердца, к которому относится большинство случаев болезни2, и
наследственного типа (hATTR). АТТR-КМП дикого типа наиболее подвержены мужчины,
а его симптомы проявляются преимущественно после 60 лет, в то время как
заболевание наследственного типа выявляется также и у женщин и может проявиться
раньше – уже в 30-40 лет в зависимости от типа мутации.
У пациентов с ATTR-КМП могут присутствовать как кардиальные, так и
некардиальные проявления и признаки, которые, особенно в совокупности, могут
указывать на наличие этого заболевания. Среди них: сердечная недостаточность с
сохранённой фракцией выброса (СНсФВ), непереносимость стандартных препаратов для
лечения сердечной недостаточности, низкий вольтаж относительно массы левого
желудочка (ЛЖ), утолщение стенки ЛЖ при эхокардиографии, аортальный стеноз и
аритмия. К некардиальным симптомам заболевания относят синдром запястного
канала, стеноз поясничного отдела позвоночного канала, нарушения работы
желудочно-кишечного тракта и дисфункция периферической и вегетативной нервной
системы.
Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия часто не диагностируется, что
связано с неспецифичностью симптомов заболевания. Несмотря на то, что результаты
самых распространенных методов исследования – ЭКГ и эхокардиограммы – также не
являются специфичными сами по себе, сочетание низковольтажного типа ЭКГ и
гипертрофия миокарда с утолщением стенки левого желудочка являются достаточно
явными признаками, чтобы заподозрить у пациента амилоидоз сердца.
В то же время задержка в постановке диагноза и начале терапии может приводить
к значительным клиническим последствиям для пациентов, поэтому высокий уровень
клинической настороженности в отношении этого заболевания крайне важен9. После
установления диагноза ATTR-КМП рекомендуется генетическое консультирование и
секвенирование гена TTR, чтобы определить, имеется ли у пациента наследственная
форма заболевания10. Подтверждение диагноза на ранних стадиях заболевания
позволяет раньше начать терапию и снизить риск смерти. Генетическое тестирование
в свою очередь может помочь в прогнозировании дальнейшего течения заболевания у
пациента в зависимости от выявленной мутации, а также оценить необходимость
медико-генетического консультирования у его родственников.
После постановки диагноза медиана выживаемости у пациентов, не получавших
лечения, составляет ~2–3,5 года. В связи с этим возникает острая потребность в
эффективной и безопасной специфической терапии, способной снизить смертность и
частоту госпитализации пациентов с этим заболеванием.
Тафамидис (ВИНДАМЭКС®) образует соединение с двумя тироксинсвязывающими
участками и стабилизирует транстиретин, предотвращая его распад на мономеры, что
замедляет амилоидогенез. Это первый и единственный пероральный препарат для
применения у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией, который
может снизить смертность от всех причин и частоту госпитализации по причине
сердечно-сосудистой патологии. Препарат принимается по одной капсуле один раз в
сутки независимо от приема пищи.
За период в 30 месяцев ВИНДАМЭКС®, в сравнении с плацебо, значительно снизил
и уровень общей смертности по совокупности всех причин, и количество
госпитализаций по причине сердечно-сосудистых заболеваний. При этом частота
нежелательных явлений в клинических исследованиях у пациентов, получавших
препарат, была сопоставима с частотой в группе плацебо.
Как отмечает Елена Юрьевна Васильева, д.м.н., профессор, Главный внештатный
специалист кардиолог Департамента здравоохранения г. Москвы, Главный врач ГБУЗ «ГКБ
им. И.В. Давыдовского ДЗМ», результаты исследований и международной практики
обнадёживают, однако необходимы дальнейшие наблюдения. «Появление в России
первого препарата, влияющего на патогенез транстиретинового амилоидоза – очень
важное событие для кардиологов», – говорит эксперт.
Тафамидис является первым и единственным лекарственным средством, одобренным
Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов
США, Европейским агентством лекарственных средств, а также Министерством
Здравоохранения РФ для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. В
прошлом году препарат стал лауреатом престижной премии Prix Galien в США в
номинации «Лучший биотехнологический продукт». Признанная в научном сообществе
эквивалентом Нобелевской премии, эта премия является одной из самых престижных
наград мировой индустрии инноваций в здравоохранении и отмечает наиболее
выдающиеся достижения в области биомедицинских и медицинских технологий.