Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
В России зарегистрирован препарат Коселуго® (селуметиниб) для лечения плексиформных нейрофибром при нейрофиброматозе 1 типа
Препарат Коселуго® (селуметиниб) показан пациентам детского возраста от 3 до 18 лет с симптоматическими неоперабельными плексиформными нейрофибромами (ПН) при нейрофиброматозе 1 типа.
Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1) – одно из наиболее распространенных генетических
заболеваний, которое встречается в популяции с частотой 1 на 3000 новорожденных
в мире. Причиной развития НФ1 является повреждение гена NF1, который кодирует
белок нейрофибромин. В результате патологического процесса происходит дефект
нейрофибромина, являющегося супрессором опухолевого роста, и запускается
неконтролируемая пролиферация клеток. У 30-50% пациентов с НФ1 опухоли
образуются на оболочках нервов (плексиформные нейрофибромы) и могут приводить к
таким клиническим проблемам как обезображивание внешности, двигательные
нарушения, боль, дисфункция дыхательных путей, нарушение зрения, проблемы с
мочевым пузырем и кишечником, а также могут трансформироваться в злокачественные
опухоли на оболочках периферических нервов.
Селуметиниб – пероральный селективный ингибитор фермента MEK, одного из
компонентов сигнального пути митоген-активируемой протеинкиназы (MAPK),
блокирование которого тормозит рост и пролиферацию клеток. Препарат показал
высокую эффективность в клиническом исследовании SPRINT, где применялся у детей
в возрасте от 2 до 18 лет с НФ1 и неоперабельными ПН. Селуметиниб не только
позволил уменьшить объемы опухолей у некоторых детей, но также снизил болевой
синдром и улучшил качество жизни пациентов.
Алексей Александрович Масчан, заместитель генерального директора НМИЦ ДГОИ
им. Дмитрия Рогачева, директор Института гематологии, иммунологии и клеточных
технологий (ИГИКТ), д.м.н., профессор, член-корреспондент РАН: «Исторически
единственной возможной опцией терапии ПН при НФ1 являлось хирургическое лечение,
однако в 90% случаев радикальную операцию провести невозможно. К счастью,
революционный прогресс в расшифровке тонких молекулярно-генетических механизмов
врожденных заболеваний и интеграция принципиально новых методов в процесс
дизайна лекарственных препаратов привели к тому, что в арсенале врачей начали
появляться новые возможности терапии данного заболевания. Таргетная терапия
препаратом селуметиниб позволит нам обеспечить принципиально новую и несравнимо
более эффективную медицинскую помощь детям с данной тяжелой патологией».
Евгения Викторовна Логачёва, медицинский директор направления «Онкология», «АстраЗенека»,
Россия и Евразия: «Компания «АстраЗенека» фокусирует свои усилия на
исследованиях в таких областях, где на протяжении многих лет отсутствовали
инновационные решения, способные кардинально изменить течение болезни.
Разработка методов лечения, ориентированных на специфические генетические
мутации – одно из ключевых и перспективных направлений деятельности компании.
Селуметиниб стал ответом на существующую потребность в лекарственных препаратах,
которые могут подавлять рост и прогрессию плексиформных нейрофибром. Регистрация
препарата в России, также как включение нейрофиброматоза 1 типа в перечень
заболеваний, с которыми работает Фонд «Круг добра», позволят улучшить
доступность патогенетической терапии для всех детей, нуждающихся в лечении».
В Российской Федерации каждый год рождается около 530 детей с НФ1, из которых у
130 может развиваться ПН9 (при этом в 90% случаев опухоль является
неоперабельной10).Таким образом, в начале терапии селуметинибом ежегодно будут
нуждаться около 100–110 новых пациентов педиатрического возраста.