Дата публикации: 30-11-1999 Раздел: Генетика
Пересадка гена вылечит гемофилию
Люди, страдающие гемофилией, получат надежду на полное излечение. С помощью технологии РНК-транс-сплайсинга американским ученым из Университета Северной Каролины удалось исправить генетический дефект, отвечающий за гемофилию A, у лабораторных мышей. Если эта технология оправдает надежды в испытаниях на людях, она поможет уберечь от инвалидности тысячи больных.
Как объяснили исследователи, предыдущие попытки исправить ген гемофилии A были
неудачными. Он слишком большой, чтобы с ним можно было манипулировать целиком.
Новая технология не требует полной замены поврежденного гена, отвечающего за
синтез фактора свертывания крови VIII, а присоединяется к существующей
«неисправной» версии гена и исправляет только имеющийся дефект.
Лабораторные исследования, проведенные после лечения, показали, что уровень
фактора свертывания VIII в крови, поднялся с одного до 20 процентов, что уже
позволяет организму бороться с кровотечениями. «Если будет доказана
эффективность методики на человеке, она обеспечит полное излечение от гемофилии
A», - заявил исследователь доктор Хенгджун Чао (Hengjun Chao) с медицинского
факультета университета.
По словам его коллеги доктора Кристофера Уолша (Christopher Walsh), новый
инструмент генной терапии поможет лечить не только гемофилию A, но и ряд других
генетических заболеваний, таких как муковисцидоз, серповидно-клеточную анемию,
мышечные дистрофии и некоторые формы рака. Эксперты по гемофилии согласились,
что это исследование представляет огромный интерес.
Из-за особенностей наследования гемофилия поражает только мальчиков. Она связана
с недостатком выработки одного из веществ, принимающих участие в процессе
связывания крови – восьмого фактора. Частые внутренние кровоизлияния, в
частности, в полость суставов, приводят к быстрой инвалидизации больных. Для
профилактики может назначаться постоянное введение концентрированных факторов
свертывания.
Источник: Mednovosti.Ru |