Дата публикации: 16-11-2015 Раздел: Генетика
Проведено успешное редактирование генома стволовых клеток крови
Работы с применением различных систем редактирования генома появляются все чаще – ученые уже научились использовать системы ZFNs, TALENs и CRISPR/Cas9.
Мишенью
исследователей из Университета Южной Калифорнии (University of Southern
California) и биофармацевтической компании Sangamo BioSciences стали ДНК
гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников – одних из наименее
дифференцированных клеток, способных стать любой клеткой крови.
Для разрезания генома ученые воспользовались нуклеазами с «цинковыми пальцами» (ZFNs).
Это ферменты, состоящие из разрезающей ДНК части – нуклеазы и ДНК-связывающего
«цинкового пальца» – структурного белкового домена, несущего один или несколько
ионов цинка. ZFNs позволяют разрезать ДНК в нужном месте. В эксперименте эти
молекулы вводились в клетки в виде короткоживущих мРНК. Исследователи также
использовали вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 6. Он
естественным образом проникает в гемопоэтические стволовые клетки и
клетки-предшественники, встраивая свой генетический материал в клеточный геном.
Объединив эти два метода, ученые смогли вставить ген в точно выбранное место в
геноме. Эффективность вставки составила 15-40%. Генетически модифицированные
клетки были затем пересажены иммуннодефицитным мышам, в организме которых и
проходила их дальнейшая дифференцировка.
Паула Кэннон пояснила, что такой подход обладает огромным потенциалом для
терапии ВИЧ, других заболеваний крови и иммунной системы. Новая методика
позволяет вносить в геном изменения там, где это необходимо, помогая справиться
с мутациями, вызывающими различные заболевания.
Источник: Medportal.ru |
|