Дата публикации: 02-04-2019
Раздел: Генетика
В Европе может появиться генная терапия бета-талассемии
Экспертный совет Европейского агентства лекарственных средств (EMA) рекомендовал регулятору одобрить применения лентиглобина, разработанного компанией Bluebird, для терапии редкого заболевания крови бета-талассемии. Речь идет о возможной регистрации генетического метода лечения этого жизнеугрожающего заболевания, пишет STAT.
 Лентиглобин
(lentiglobin) является первым генетическим методом терапии, созданным
специалистами британской Bluebird. Данные его исследований среди пациентов с
бета-талассемией были получены еще в 2014 году.
Бета-талассемия развивается из-за мутации гена бета-глобина, в результате
нарушается выработка эритроцитов и наступает тяжелая анемия. На сегодняшний день
единственным эффективным методом лечения заболевания являются регулярные
трансфузии эритроцитарной массы.
Однако в случае регистрации лентиглобина появится высокоэффективное средство
терапии бета-талассемии. С помощью вирусного вектора в организм пациента один
раз вводится правильная копия бета-глобина, выделенная из стволовых клеток
самого пациента, что способствует нормализации работы кроветворной системы.
Источник: www.remedium.ru |
|