Соглашение предполагает разработку и предоставление опциона на лицензирование инновационных клеточных терапий для лечения редких наследственных нейро-метаболических заболеваний, нарушающих работу ЦНС. Разработка будет проводиться на базе технологической платформы компании Immusoft, Immune System Programming (ISP™), которая позволяет перепрограммировать Б-клетки пациента на производство молекул, закодированных с помощью генных конструктов. Основной целью сотрудничества будет доставка терапевтических белковых соединений через гематоэнцефалический барьер – многообещающая область разработок Immusoft, которая имеет потенциал терапии заболеваний, которые плохо поддаются лечению существующими методами.

По условиям сделки Immusoft получит единовременный платеж, сумма которого не раскрывается, и финансирование соответствующих R&D программ. В случае полной реализации компанией Takeda опциона Immusoft может получить дополнительные платежи на общую сумму более 900 млн долларов США, если все цели партнерских R&D программ будут достигнуты. Takeda получит опцион на эксклюзивное лицензирование программ на доклинической стадии, в случае реализации которого Immusoft будет иметь право на получение роялти по будущим продуктам, создаваемым по результатам партнерства, а Takeda будет отвечать за дальнейшие доклинические и клинические исследования и коммерциализацию.

«Мы очень рады началу сотрудничества с Takeda – признанным мировым лидером в области редких заболеваний», – говорит Шон Эйнсворт, CEO Immusoft. «Это позволит укрепить наше лидерство в использовании Б-клеток для производства терапевтических белков – подходе, пионером которого является Immusoft. Партнерство с Takeda дает нам важные ресурсы для развития нашей технологической платформы Immune System Programming (ISP™) и разработки терапий для заболеваний, где на сегодня у пациентов мало опций.»

«Мы продолжаем укреплять нашу внутреннюю экспертизу и сотрудничать с инновационными компаниями на ранней стадии их разработок для развития генных и клеточных терапий следующего поколения для лечения редких генетических и гематологических заболеваний», – рассказал Мадху Натараян, возглавляющий в Takeda подразделение по разработке препаратов для лечения редких заболеваний. «Вместе с Immusoft мы надеемся подтвердить работоспособность технологии ISP для доставки в ЦНС инновационных препаратов для редких нейро-метаболических заболеваний.»

Immusoft разрабатывает новый подход к генетической модификации клеток, который позволит сделать терапию повторяемой и долго работающей. Данная технология имеет значительный потенциал заменить собой малоэффективные существующие подходы к лечению многих тяжелых заболеваний.