Ипсен продолжает инвестировать в инновации в области онкологии, неврологии и редких заболеваний

В 2021 году компания Ипсен на глобальном уровне заключила 7 многообещающих контрактов на разработку лекарственных препаратов в трех фокусных терапевтических направлениях, включая онкологию, неврологию и редкие заболевания. В области лечения редких заболеваний – это сотрудничество с компаниями Exicure and Genfit.

В краткосрочной перспективе – первый инновационный препарат для лечения первичного билиарного холангита

В рамках эксклюзивного долгосрочного партнерства с Genfit в 3 фазе исследования, которая должна завершиться уже в 2023 году, находится первый в своем классе инновационный препарат элафибранор, предназначенный для лечения пациентов с орфанным заболеванием – первичным билиарным холангитом (ПБХ) – который в последующем приводит к развитию цирроза печени.

Это хроническое аутоиммунное заболевание преимущественно встречается у женщин в возрасте от 30 до 65 лет (9:1 женщин и мужчин). Распространённость ПБХ в мире, по данным различных источников, находится в пределах от 1,9 до 40,2 чел. на 100 000 населения.

Биотехнологии в неврологии

Благодаря эксклюзивному сотрудничеству с Exicure Ипсен занимается изучением сферических нуклеиновых кислот (SNA™).
В настоящее время на стадии оценки находятся две программы исследований терапии болезни Хантингтона и синдрома Ангельмана.

Болезнь Хантингтона, аутосомно-доминантное заболевание нервной системы, которое неуклонно прогрессирует, не оставляя надежды на благоприятный исход – нарушение речи, памяти и присутствие навязчивых движений, мешающих выполнять повседневную деятельность, со временем приводят к инвалидизации.

Распространённость хореи Хантингтона в Западной Европе составляет в среднем 4-10 случаев на 100 000 населения, самая высокая частота (более 17 случаев на 100 000 населения) зафиксирована в Венесуэле, в Тасмании и на островах Маврикий. В России распространённость патологии в целом не оценивалась, цифры по регионам разнятся.

Не менее тяжелым заболеванием является синдром Ангельмана, который встречается с частотой 1 случай на 12 000–20 000 человек. Болезнь характеризуется задержкой физического и психологического развития, умственной отсталостью, атаксией, черепно-лицевыми аномалиями, специфической походкой и судорогами.

«Видение компании Ипсен заключается в том, чтобы лидировать разработку трансформирующих лекарственных препаратов для высокоспецифичных и малоизученных заболеваний в областях онкологии, неврологии и редких заболеваний. Работая на благо пациентов, мы знаем, что у них зачастую нет времени на пустое ожидание. А значит, не можем ждать и мы.

Так, мы прекрасно осознаем степень незащищенности групп пациентов с редкими заболеваниями – их количество ничтожно мало в сравнении с более распространенными заболеваниями, но для нас это каждая отдельная жизнь, которой мы считаем своим долгом помочь. Для многих заболеваний в принципе пока не существует лекарственных препаратов, и это огромная проблема для пациентов во всем мире. Я рад, что наша компания активно работает в этом направлении – так, в скором времени пациентам с ФОП, которых в России всего около 70 человек, станет доступен первый в мире препарат», – прокомментировал Адлан Судани, Генеральный директор компании Ипсен в России.