Материал добавлен пользователем hpНачаты первые клинические испытания генотерапии миодистрофии Дюшенна
Во вторник 28 марта в детской больнице г. Колумбус (штат Огайо) были начаты клинические испытания метода лечения миодистрофии Дюшенна с помощью генотерапии. Разработка методики генотерапии заняла у специалистов университетов Северной Каролины и Питтсбурга более двух десятков лет.
Наследственная мышечная дистрофия характеризуется
прогрессирующей слабостью мышц в результате их постепенного разрушения.
Миодистрофия Дюшенна проявляется в раннем возрасте, вызывает быструю потерю
мышечной массы и силы, что приводит к ранней смерти (около 20 лет) из-за
остановки сердечной или дыхательных мышц. Это заболевание, поражающее
преимущественно мальчиков, обусловлено неспособностью гена, локализующегося в
Х-хромосоме, обеспечивать синтез белка дистрофина, необходимого для полноценного
функционирования мышц. Существующие методы лечения способны лишь несколько
замедлить прогресс заболевания.
В ходе испытаний шести мальчикам, страдающим миодистрофией Дюшенна, будут
проведены внутримышечные инъекции препарата Биострофин (Biostrophin), созданного
на основе частиц аденоассоциированного вируса и предназначенного для прицельного
переноса гена, кодирующего дистрофин, в мышечные клетки.
Инъекции препарата будут производиться в один из бицепсов мальчиков. Во второй
бицепс будет вводиться препарат-плацебо, причем ни участники исследования, ни
проводящие его врачи не будут знать, какой из бицепсов получил инъекцию
лекарственного препарата. По прошествии нескольких недель эффективность терапии
будет оцениваться по состоянию здоровья и уровню физической силы пациентов, а
также с помощью микроскопического анализа их мышечной ткани.
Ген, кодирующий дистрофин, является одним из самых больших генов человеческого
организма, поэтому трудность разработки этого метода терапии заключалась в
необходимости миниатюризации гена с одновременным сохранением его функций.
Один из руководителей исследования, профессор Ричард Джуд Самульски (Richard
Jude Samulski), считает, что эта задача успешно решена. Более того, результаты
лабораторных экспериментов и доклинических испытаний указывают на большую
вероятность успеха применения препарата в условиях клиники.
Интернет-журнал
"Коммерческая биотехнология" по материалам University of North Carolina at
Chapel Hill.