Редкие заболевания в России: диалог экспертов здравоохранения и общественности

В настоящее время вопрос о лекарственном обеспечении пациентов с редкими заболеваниями находится в фокусе внимания органов государственной власти и общественности. Согласно заявлению Минздрава РФ в 2014 году полномочия по закупке лекарственных препаратов в рамках федеральной программы «7 нозологий» регионам переданы не будут.

В соответствии с законом «Об основах охраны здоровья граждан» обеспечение пациентов с редкими заболеваниями является бюджетным обязательством субъектов РФ. Каким образом будет осуществляться закупка лекарственных препаратов для пациентов с орфанными заболеваниями, включенными в существующие льготные программы лекарственного обеспечения? Как будет организован доступ к жизненно-необходимой терапии пациентам с орфанными нозологиями, которые не финансируются в рамках государственных льготных программ, в то время как препараты для их лечения зарегистрированы на территории России?

Все эти вопросы в преддверии Всемирного дня редких заболеваний обсуждались 19 февраля на пресс-конференции в Москве при участии главного специалиста по медицинской генетике МЗ РФ Петра Васильевича Новикова; заместителя директора ФГБУ «Научный центр здоровья детей» РАМН Лейлы Сеймуровны Намазовой-Барановой; сопредседателя Всероссийского союза общественных объединений пациентов Юрия Александровича Жулева; директора Института экономики здравоохранения НИУ «Высшая школа экономики» Ларисы Дмитриевны Попович и генерального менеджера компании Джензайм по России и странам СНГ (в составе группы Санофи) Андрея Валериевича Шутова.

Определение редкого заболевания варьирует в законодательствах разных странах. Так, в Европе редким заболеванием принято считать заболевание с распространенностью 1человек на 2000 населения, в РФ редкое заболевание законодательно определено как заболевание с распространенностью 1человек на 10000 населения1. В 2012 году со вступлением в действие новых основ законодательства в сфере здравоохранения впервые в нашей стране на государственном уровне введено понятие редких (орфанных) заболеваний, дано их определение.

В настоящее время в соответствии с действующим законодательством финансирование лекарственного обеспечения орфанных пациентов является бюджетным обязательством субъектов РФ , . Однако, орфанные заболевания гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь Гоше входят в перечень заболеваний программы «7 нозологий», и закупка препаратов для их лечения осуществляется централизованно за счет средств федерального бюджета . На текущий момент наибольшую обеспокоенность у специалистов здравоохранения, а также пациентов и их родственников вызывает будущее программы «7 нозологий», а именно будут ли переданы полномочия по закупке лекарственных препаратов регионам РФ.

«В настоящее время лекарственные препараты в рамках программы «7 нозологий» для пациентов с редкими заболеваниями закупаются централизованно Министерством здравоохранения за счет средств федерального бюджета на сумму более 50 млрд. рублей ежегодно. Затем они распределяются в регионы, где пациенты могут бесплатно получить их в государственных аптеках по рецепту врача. Возможное вступление закона о регионализации программы не решает принципиальных проблем системы дорогостоящего лекарственного обеспечения. Регионализация не создает прозрачной доступной системы обеспечения пациентов лекарственными средствами, не снижает стоимости препаратов, а напротив увеличивает издержки, а также не способствует повышению качества лекарственных препаратов», - считает Петр Васильевич Новиков, главный специалист по медицинской генетике МЗ РФ, руководитель отдела наследственных заболеваний Московского НИИ педиатрии и детской хирургии.

«Дети с редкими болезнями – это очень животрепещущая тема. С одной стороны, бремя редких болезней будет в популяции неуклонно нарастать, а значит, человечество будет тратить все большие деньги, чтобы разработать лекарства для их эффективного и безопасного лечения, цена которых по определению не будет низкой. А самое дорогостоящее лечение, тем более детей, безусловно, должно брать на себя государство. С другой стороны, больных таких мало, и значит, создавать профильные региональные центры, как это делается с другими группами болезней, не будет выходом из проблемы – они будут просто нерентабельны. То есть следует решить вопрос с порядком оказания медицинской помощи таким пациентам в федеральных центрах. С третьей стороны, больные с редкими болезнями нуждаются не только в медикаментозной терапии, им нужно комплексное медико-психолого-педагогическое сопровождение, модель которой создана в Научном центре здоровья детей и давно доказала свою эффективность. И вопрос только в возможностях ее тиражирования. Так что без привлечения широкого административного ресурса Минздрава России и других ФОИВ эту проблему с места не сдвинуть, - отметила Лейла Сеймуровна Намазова-Баранова, доктор медицинских наук, профессор, член-корреспондент РАМН, заместитель директора ФГБУ «Научный центр здоровья детей» РАМН.

Основная проблема, с которой сталкиваются пациенты с редкими заболеваниями и их родственники, - это трудности, связанные с диагностикой, поиском квалифицированного специалиста, наличием достоверной информации о болезни и пониманием врачей, как правильно вести таких пациентов.
"Проблемы диагностики, лечения и льготного лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями не могут быть решены без поддержки федерального бюджета. Только консолидированный подход позволит реализовать декларированные государственные гарантии в этой области", - уверен Юрий Александрович Жулев, сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов.

Для большинства редких заболеваний не существует эффективного лечения, но доступны методы, позволяющие улучшить качество и продолжительность жизни пациентов.
"Орфанные заболевания - серьезное испытание не только для самого пациента и его родных. Это проблема для фармпроизводителя - слишком дорого обходится создание препарата, а рентабельность производства низка из-за малого объема выпуска. Организация доступа пациентов с редкими заболеваниями к надлежащей медицинской помощи и лекарственному обеспечению - это прозрачный индикатор социальной ориентированности государства. Удается ли создать систему, в которой все нуждающиеся получают необходимую им терапию, или больные остаются один на один со своей проблемой - вот то мерило, которым можно измерить реальные приоритеты любого правительства", - прокомментировала Лариса Дмитриевна Попович, директор института экономики здравоохранения НИУ "Высшая школа экономики".

В последние годы произошли положительные изменения в области оказания помощи пациентам с редкими заболеваниями в России – в законодательной сфере, в области реализации программ лекарственного обеспечения и социально-ответственного подхода представителей фарминдустрии.

«Более 30 лет назад Джензайм стал пионером в области разработки и применения инновационных биотехнологичных препаратов. В своей деятельности мы в первую очередь ориентируемся на потребности пациентов. На сегодняшний день компания готова поддерживать и развивать проекты, целью которых является улучшение доступа пациентов с орфанными заболеваниями к жизненно-необходимой терапии. Решение данного вопроса требует комплексного подхода с участием всех заинтересованных сторон, и мы готовы к сотрудничеству», - отметил Шутов Андрей Валериевич, генеральный менеджер Джензайм, Россия и страны СНГ.